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  "abstract": "Introdução: A associação de azacitidina e venetoclax (AZA-VEN) modificou o tratamento da leucemia mieloide aguda (LMA) em pacientes inelegíveis à quimioterapia intensiva (QTi), aumentando as taxas de resposta e sobrevida. Entretanto, dados de vida real em centros públicos brasileiros permanecem limitados, particularmente quanto à cinética de resposta e número de ciclos para obtenção de resposta para viabilizar o transplante alogênico de células-tronco hematopoéticas (TCTH). Objetivos: Descrever as características clínicas, resposta e toxicidade de pacientes tratados com AZA-VEN em um centro terciário público brasileiro. Material e métodos: Estudo unicêntrico, retrospectivo e observacional, incluindo 17 pacientes com LMA ou SMD/LMA tratados com AZA-VEN no HCFMRP-USP. O venetoclax foi administrado na dose de 100 mg/dia em associação à azacitidina e voriconazol (política institucional de profilaxia antifúngica). Foram avaliadas características clínicas, resposta, infecções, síndrome de lise tumoral (SLT), internações, realização de TCTH, mortalidade e sobrevida global (SG). A resposta foi avaliada após 2 ciclos e a refratariedade definida pela ausência de resposta após 4 ciclos. A SG foi estimada pelo método de Kaplan-Meier. Resultados: A mediana de idade foi 63 anos (20–77) e 15 pacientes tinham LMA. O AZA-VEN foi utilizado em primeira linha em 70,6% dos casos, principalmente por idade avançada e comorbidades ou em doença refratária/recidivada. A mediana foi de 2 ciclos (1–41), com 21 dias de venetoclax no primeiro ciclo (14–28). Após 2 ciclos, 12/15 (80%) pacientes avaliáveis apresentaram resposta completa (RC/RCi) e apenas 1/13 (7,7%) apresentou refratariedade após 4 ciclos. 6 pacientes (35,3%) realizaram TCTH. SLT ocorreu em 1/17 (5,9%) pacientes. Infecção bacteriana ocorreu em todos os pacientes e infecção fúngica em 35,3%. Houve 8 óbitos (47%), 6 por infecção. Após seguimento mediano de 391 dias, a SG mediana foi de 802 dias (26,4 meses) e a SG estimada em um ano foi de 53,5%. Discussão: Nesta coorte, AZA-VEN resultou em elevada taxa de resposta, com RC/RCi em 80% dos pacientes avaliáveis após apenas 2 ciclos, e possibilitou TCTH em mais de 1/3 dos casos. Os resultados foram comparáveis aos do estudo VIALE-A1, que demonstrou taxa de resposta de 66,4% e SG mediana de 14,7 meses com AZA-VEN. Em contraste, uma coorte multicêntrica brasileira de pacientes idosos tratados com QTi apresentou taxa de resposta de 37,8%, SG mediana de 3,4 meses e apenas 4,9% de TCTH em primeira remissão2. Embora diferenças entre as populações impeçam comparação direta, nossos achados reforçam a efetividade de AZA-VEN e destacam a rapidez de resposta como aspecto relevante para pacientes candidatos ao TCTH. Conclusão: O esquema AZA-VEN promoveu elevada taxa de resposta e possibilitou TCTH em mais de 1/3 dos pacientes, reforçando sua importância como estratégia terapêutica e ponte para consolidação no cenário do SUS. A elevada morbimortalidade infecciosa permanece um desafio e destaca a necessidade de medidas de prevenção e suporte.",
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    "Hospital das Clínicas, Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto, Universidade São Paulo (HCFMRP/USP), Ribeirão Preto, SP, Brasil"
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