{
  "abstract": "Introdução: A doença falciforme é uma hemoglobinopatia hereditária frequentemente tratada com transfusões crônicas em pacientes com formas graves, levando à sobrecarga de ferro transfusional e à necessidade de terapia quelante. O deferasirox é amplamente utilizado em pediatria devido à administração oral em dose única diária, boa eficácia e disponibilidade no SUS. Entretanto, embora incomum, pode causar nefrotoxicidade, incluindo lesão tubular proximal e acidose metabólica grave. Relatamos dois casos pediátricos de acidose metabólica associada ao uso de deferasirox. Relato dos casos: O primeiro caso refere-se a paciente do sexo feminino, 6 anos, com anemia falciforme, em uso de hidroxiureia e deferasirox (20 mg/kg/dia) desde abril de 2024. Foi admitida por vômitos, desidratação grave e rebaixamento do nível de consciência. A gasometria arterial evidenciou acidose metabólica grave (pH 7,17; bicarbonato 4,9 mEq/L; lactato 2,6 mmol/L). Recebeu expansão volêmica, bicarbonato intravenoso, transfusão de concentrado de hemácias e antibioticoterapia empírica. Apesar da melhora inicial, apresentou recorrência da acidose após correção da desidratação, sem perdas gastrointestinais persistentes e com função renal preservada. Diante da suspeita de toxicidade tubular induzida por deferasirox, o medicamento foi suspenso, com resolução completa do distúrbio ácido-base. O segundo caso corresponde a adolescente de 13 anos, com anemia falciforme previamente esplenectomizado e colecistectomizado, em uso de deferasirox (30 mg/kg/dia) desde 2023, admitido por alteração aguda do estado mental após episódio recente de diarreia. Os exames demonstraram acidose metabólica grave (pH 7,16; bicarbonato 8,6 mEq/L), hipernatremia, hipercloremia, hipocalemia persistente e lesão renal aguda leve. A investigação para causas infecciosas e neurológicas foi negativa. Após medidas de suporte, reposição prolongada de bicarbonato e suspensão do deferasirox, apresentou recuperação clínica progressiva, com normalização do estado neurológico, dos distúrbios eletrolíticos e da acidose. Discussão: Ambos os pacientes apresentavam uso prolongado de deferasirox, fator precipitante relacionado à depleção volêmica, ausência de etiologia alternativa e resolução clínica e laboratorial após suspensão do quelante. Esses achados reforçam a associação entre deferasirox e toxicidade tubular proximal. A fisiopatologia provavelmente envolve disfunção mitocondrial e depleção excessiva de ferro intracelular, comprometendo a reabsorção tubular de bicarbonato e eletrólitos. Conclusão: A acidose metabólica grave associada ao deferasirox é uma complicação rara, porém potencialmente grave, devendo ser considerada em pacientes pediátricos com anemia falciforme em uso do quelante que apresentem deterioração clínica, alterações neurológicas ou sintomas gastrointestinais, especialmente na presença de desidratação ou doenças intercorrentes. O reconhecimento precoce e a suspensão do medicamento podem resultar em reversão do quadro, reforçando a importância da monitorização periódica da função renal, eletrólitos e equilíbrio ácido-base durante o tratamento.",
  "abstract_shown": true,
  "affiliations": [
    "Hemorio, Rio de Janeiro, RJ, Brasil"
  ],
  "article_type": null,
  "arxiv": null,
  "author_total": 1,
  "authors": [
    {
      "affs": [
        0
      ],
      "name": "Luiza Corrêa DE OLIVEIRA"
    }
  ],
  "bibtex": "https://research.draconitic.com/paper/1j1ekww5rwtv9.bib",
  "cited_by": 0,
  "doi": "10.1016/j.htct.2026.108349",
  "fulltext_url": "http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2531137926020961",
  "id": "1j1ekww5rwtv9",
  "issns": [
    "2531-1379",
    "2531-1387"
  ],
  "landing_url": "https://doi.org/10.1016/j.htct.2026.108349",
  "language": "en",
  "licence": "CC-BY",
  "licence_label": "CC BY",
  "licence_source": "journal",
  "licence_url": "https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/",
  "metadata_licence": null,
  "native_subjects": [
    [
      "lcc",
      "RC633-647.5"
    ],
    [
      "openalex",
      "2716|Hemoglobinopathies and Related Disorders"
    ]
  ],
  "openalex": "W7223117310",
  "pdf_url": null,
  "pmcid": null,
  "pmid": null,
  "published": "2026-10-23",
  "publisher": "Elsevier",
  "ris": "https://research.draconitic.com/paper/1j1ekww5rwtv9.ris",
  "sources": [
    {
      "first_seen": "2026-10-30T13:43:26Z",
      "native_id": "9374bea4604b47e4859655377d53296d",
      "source": "doaj",
      "url": "https://doi.org/10.1016/j.htct.2026.108349"
    }
  ],
  "subjects": [
    {
      "field": "medicine",
      "origin": "openalex:2716|Hemoglobinopathies and Related Disorders",
      "subfield": "human-genetics"
    }
  ],
  "title": "ACIDOSE METABÓLICA GRAVE ASSOCIADA AO USO DE DEFERASIROX EM PACIENTES PEDIÁTRICOS COM ANEMIA FALCIFORME: RELATO DE CASO",
  "title_text": "ACIDOSE METABÓLICA GRAVE ASSOCIADA AO USO DE DEFERASIROX EM PACIENTES PEDIÁTRICOS COM ANEMIA FALCIFORME: RELATO DE CASO",
  "type": "peer-reviewed",
  "updated_at": "2026-10-30T13:43:26Z",
  "url": "https://research.draconitic.com/paper/1j1ekww5rwtv9",
  "venue": "Hematology, Transfusion and Cell Therapy",
  "versions": []
}