{ "abstract": "A hemofilia impõe carga significativa não apenas a pessoa com hemofilia (PCH), mas a família/cuidadores, especialmente em crianças pequenas, nas quais o impacto familiar substitui a própria medida de qualidade de vida. O H-FIT é um instrumento específico para hemofilia, desenvolvido para capturar essa carga. A introdução de terapias com menor carga de administração, como o emicizumabe, tem sido associada à melhora de desfechos relatados por cuidadores em outros instrumentos. Avaliar o impacto familiar da hemofilia, por meio do H-FIT, em cuidadores de PCH pediátricos de um ambulatório especializado, comparando os escores antes e depois do início da profilaxia com emicizumabe. Estudo observacional, longitudinal, com aplicação do questionário H-FIT (25 itens, versão 1.1, escala Likert de 5 pontos) a cuidadores de PCH acompanhados em ambulatório no serviço. Foram comparados os escores obtidos nos dois momentos de avaliação, considerando-se como desfecho principal a variação do impacto familiar após três meses do tratamento. O escore total foi calculado em escala 0-100 (100 = menor impacto). Foram identificados 15 participantes, sendo um deles descontinuado pelo atraso da aquisição por demanda judicial. Dos 14 pacientes incluídos, 10 (71,4%) tinham HA grave e 4 (28,6%) HA moderada. Três (21,4%) apresentavam inibidor e 11 (78,6%) não. A mediana de idade foi de 4 anos (1,0-11 anos). Doze participantes fizeram a avaliação antes e depois do início do emicizumabe e 2 foram excluídos por terem feito somente a inicial. O escore médio aumentou de 63,3 (DP 20,0) para 69,5 (DP 21,9) após o início da profilaxia (diferença média +6,2 pontos; Wilcoxon p = 0,042). Dez dos doze participantes (83%) apresentaram melhora no escore; um apresentou piora expressiva, embora a criança já tenha iniciado a profilaxia direto com o emicizumabe. Por se tratar de uma criança de 1 ano de idade e um caso “de novo”, a alteração do escore pode refletir desafios da hemofilia identificado nesta faixa etária; um não apresentou mudança no escore. A consistência interna do instrumento na amostra foi elevada (alfa de Cronbach = 0,93). O escore médio antes da terapia foi numericamente inferior ao valor de referência comparado ao da literatura (70,53; DP 14,58; n = 34), sem diferença estatisticamente significativa (p = 0,23). Os maiores ganhos numéricos foram na confiança para administrar o tratamento (+25,00) e na preocupação de a criança não relatar sintomas (+20,83), mas nenhum item permaneceu significativo após ajuste. Os resultados sugerem redução do impacto familiar da hemofilia após o início de emicizumabe, na mesma direção observada em estudos internacionais com instrumentos correlatos de carga do cuidador. Observou-se aumento do H-FIT após o início do emicizumabe, resultado compatível com redução do impacto familiar no grupo analisado. O achado é consistente com a hipótese de que terapias de menor carga de administração e maior eficácia aliviam o impacto familiar, contudo, o tamanho da amostra e o desenho do estudo não permite inferência causal definitiva. O caso de piora isolada reforça a necessidade de avaliação individualizada, já que fatores familiares e clínicos não capturados pelo instrumento podem influenciar o resultado. São necessários estudos com maior amostragem e validação transcultural formal do H-FIT em português para consolidar seu uso como desfecho relatado pela família no Brasil.", "abstract_shown": true, "affiliations": [ "Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos (HEMOES), Vitória, ES, Brasil", "Escola Superior de Ciências da Santa Casa de Misericórdia de Vitória (EMESCAM), Vitória, ES, Brasil" ], "article_type": null, "arxiv": null, "author_total": 10, "authors": [ { "affs": [ 0 ], "name": "Rosângela Eduarda Santos FALCÃO" }, { "affs": [ 0 ], "name": "Debora Maria do Carmo ROCHA-SANTIAGO" }, { "affs": [ 0 ], "name": "Victor Gabriel Pereira VIANA" }, { "affs": [ 0 ], "name": "Gabriel Trevisani VILELA" }, { "affs": [ 0 ], "name": "Luana Silva Baptista ARPINI" }, { "affs": [ 0 ], "name": "Juliana Souza Mario DUARTE" }, { "affs": [ 0 ], "name": "Maria Perpétuo Socorro Vendramini ORLETTI" }, { "affs": [ 0 ], "name": "Aline Esteves Mautoni Queiroga LIPARIZI" }, { "affs": [ 1 ], "name": "Sibia Soraya MARCONDES" }, { "affs": [ 0 ], "name": "Alessandra Nunes Loureiro PREZOTTI" } ], "bibtex": "https://research.draconitic.com/paper/49pxmh378rad7.bib", "cited_by": 0, "doi": "10.1016/j.htct.2026.108031", "fulltext_url": "http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2531137926017785", "id": "49pxmh378rad7", "issns": [ "2531-1379", "2531-1387" ], "landing_url": "https://doi.org/10.1016/j.htct.2026.108031", "language": "en", "licence": "CC-BY", "licence_label": "CC BY", "licence_source": "journal", "licence_url": "https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/", "metadata_licence": null, "native_subjects": [ [ "lcc", "RC633-647.5" ], [ "openalex", "2720|Hemophilia Treatment and Research" ] ], "openalex": "W7223108703", "pdf_url": null, "pmcid": null, "pmid": null, "published": "2026-10-23", "publisher": "Elsevier", "ris": "https://research.draconitic.com/paper/49pxmh378rad7.ris", "sources": [ { "first_seen": "2026-10-30T13:43:28Z", "native_id": "e34c8da1fc5d4dea83a73360a9c05279", "source": "doaj", "url": "https://doi.org/10.1016/j.htct.2026.108031" } ], "subjects": [ { "field": "medicine", "origin": "lcc:RC633-647.5", "subfield": "endocrinology-metabolism" } ], "title": "MPACTO DA HEMOFILIA A NA FAMÍLIA ANTES E DEPOIS DO INÍCIO DE PROFILAXIA COM EMICIZUMABE: AVALIAÇÃO PELO HEMOPHILIA FAMILY IMPACT TOOL (H-FIT) EM UM AMBULATÓRIO DE DOENÇAS HEMORRÁGICAS", "title_text": "MPACTO DA HEMOFILIA A NA FAMÍLIA ANTES E DEPOIS DO INÍCIO DE PROFILAXIA COM EMICIZUMABE: AVALIAÇÃO PELO HEMOPHILIA FAMILY IMPACT TOOL (H-FIT) EM UM AMBULATÓRIO DE DOENÇAS HEMORRÁGICAS", "type": "peer-reviewed", "updated_at": "2026-10-30T13:43:28Z", "url": "https://research.draconitic.com/paper/49pxmh378rad7", "venue": "Hematology, Transfusion and Cell Therapy", "versions": [] }