{
  "abstract": "Introdução: A hemofilia A (HA) é uma coagulopatia hereditária ligada ao cromossomo X, decorrente da deficiência do fator VIII (FVIII). O desenvolvimento de inibidores, presente em 20% a 30% dos casos graves, torna ineficaz a reposição de FVIII e exige agentes de bypass, de alto custo e eficácia limitada. O emicizumabe foi incorporado ao SUS em 2019 para pessoas com HA e inibidores refratárias à imunotolerância, com base no estudo HAVEN 1 (redução de 87% na taxa anualizada de sangramentos, TAS) e em análise econômica que o apontou como estratégia dominante, com projeção de economia de R$ 208 milhões em cinco anos. Evidências de mundo real sobre esse impacto no SUS ainda são escassas. Metodologia: Coorte multicêntricacom dados de mundo realde pessoas com HA em uso de emicizumabe acompanhadas em 15 hemocentros do SUS. Avaliaram-se o consumo de agentes de bypass e fatores da coagulação e os custos associados nos períodos pré-emicizumabe (12 meses anteriores ao início do tratamento) e pós-emicizumabe (12 meses após o início do tratamento), com seguimento mínimo de 12 meses. O consumo foi normalizado por peso corporal e tempo (UI/kg/ano) e os custos obtidos a partir dos bancos de preços do Ministério da Saúde, convertidos para dólares americanos. O estudo foi aprovado por Comitê de Ética em Pesquisa (CAAE 10664919.6.0000.5149). Resultados: Foram analisados 69 pacientes com dados disponíveis nos períodos pré e pós-emicizumabe. No início do tratamento, a mediana de idade foi de 10 anos (IIQ 4–19); 98,6% (n = 68) eram do sexo masculino, 46,4% (n = 32) pardos e 75,4% (n = 52) apresentavam HA grave. O peso médio foi de 46,6 kg (mediana 42 kg). Na inclusão, 84,1% apresentavam inibidor ativo do FVIII, 13,0% nunca desenvolveram inibidor clinicamente relevante e 76,8% haviam realizado imunotolerância; 68,1% estavam em profilaxia. Cerca de 65 pacientes possuíam dados para análise pareada de consumo. No período pré-emicizumabe o CCPa foi o agente mais frequentemente utilizado (43 pacientes), seguido pelo rFVIIa (26 pacientes) e pelo FVIIIr (29 pacientes). O perfil de consumo foi dominado pelo CCPa, com média de 4.468,51 UI/kg/ano, e o FVIIIr com 3.000,39 UI/kg/ano. No período pós-emicizumabe, observou-se a redução do CCPa, com 97,4% a menos do consumo do período anterior. Os custos associados aos agentes hemostáticos na fase pré-emicizumabe totalizaram US$ 1.476.271,42 por kg/ano, sendo o CCPa responsável pela maior parte da despesa (US$ 876.177,58/kg/ano). A implementação da profilaxia com emicizumabe resultou em um custo de US$ 10.392,13 por kg/ano, representando uma redução global de 99,2% em relação aos custos no período pré-emicizumabe. Discussão e conclusão: Nesta coorte brasileira de pessoas com HA predominantemente grave e com inibidores, acompanhadas em hemocentros vinculados ao SUS, o início do emicizumabe associou-se a redução do perfil de consumo e de custos dos agentes hemostáticos. O benefício econômico foi impulsionado sobretudo pela substituição dos agentes de bypass altamente consumidos no período pré-emicizumabe, confirmando a direção da economia projetada no modelo que embasou a incorporação pela Conitec em 2019. Os achados reforçam que evidências de mundo real sobre efetividade, consumo e custo são essenciais para qualificar e, quando necessário, recalibrar os modelos que orientam a incorporação de tecnologias no SUS, sendo o monitoramento longitudinal um caminho necessário para sustentar ou reavaliar tais decisões.",
  "abstract_shown": true,
  "affiliations": [
    "Universidade Federal de Minas Gerais (UFMG), Belo Horizonte, MG, Brasil"
  ],
  "article_type": null,
  "arxiv": null,
  "author_total": 8,
  "authors": [
    {
      "affs": [
        0
      ],
      "name": "Bárbara Rodrigues Alvernaz SANTOS"
    },
    {
      "affs": [
        0
      ],
      "name": "Cristiane De Paula REZENDE"
    },
    {
      "affs": [
        0
      ],
      "name": "Luila Clicia Moura HENRIQUES"
    },
    {
      "affs": [
        0
      ],
      "name": "Ana Clara Silva MENDES"
    },
    {
      "affs": [
        0
      ],
      "name": "Livia Silva NASSIF"
    },
    {
      "affs": [
        0
      ],
      "name": "Kênya VILAÇA"
    },
    {
      "affs": [
        0
      ],
      "name": "Ricardo Mesquita CAMELO"
    },
    {
      "affs": [
        0
      ],
      "name": "Juliana Barbara Santos ALVARES-TEODORO"
    }
  ],
  "bibtex": "https://research.draconitic.com/paper/4httx8vv126h3.bib",
  "cited_by": 0,
  "doi": "10.1016/j.htct.2026.107978",
  "fulltext_url": "http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2531137926017256",
  "id": "4httx8vv126h3",
  "issns": [
    "2531-1379",
    "2531-1387"
  ],
  "landing_url": "https://doi.org/10.1016/j.htct.2026.107978",
  "language": "en",
  "licence": "CC-BY",
  "licence_label": "CC BY",
  "licence_source": "journal",
  "licence_url": "https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/",
  "metadata_licence": null,
  "native_subjects": [
    [
      "lcc",
      "RC633-647.5"
    ],
    [
      "openalex",
      "2720|Hemophilia Treatment and Research"
    ]
  ],
  "openalex": "W7223558588",
  "pdf_url": null,
  "pmcid": null,
  "pmid": null,
  "published": "2026-10-23",
  "publisher": "Elsevier",
  "ris": "https://research.draconitic.com/paper/4httx8vv126h3.ris",
  "sources": [
    {
      "first_seen": "2026-10-30T13:43:27Z",
      "native_id": "b9567afe9fb64a5ca405a32720ff65bd",
      "source": "doaj",
      "url": "https://doi.org/10.1016/j.htct.2026.107978"
    }
  ],
  "subjects": [
    {
      "field": "medicine",
      "origin": "lcc:RC633-647.5",
      "subfield": "endocrinology-metabolism"
    }
  ],
  "title": "ANÁLISE DO CONSUMO E CUSTOS COM AGENTES DE BYPASS E FATORES DA COAGULAÇÃO NO PERÍODO PRÉ E PÓS-EMICIZUMABE NO TRATAMENTO DE PESSOAS COM HEMOFILIA A: ESTUDO DE COORTE EM HEMOCENTROS BRASILEIROS (2020-2025)",
  "title_text": "ANÁLISE DO CONSUMO E CUSTOS COM AGENTES DE BYPASS E FATORES DA COAGULAÇÃO NO PERÍODO PRÉ E PÓS-EMICIZUMABE NO TRATAMENTO DE PESSOAS COM HEMOFILIA A: ESTUDO DE COORTE EM HEMOCENTROS BRASILEIROS (2020-2025)",
  "type": "peer-reviewed",
  "updated_at": "2026-10-30T13:43:27Z",
  "url": "https://research.draconitic.com/paper/4httx8vv126h3",
  "venue": "Hematology, Transfusion and Cell Therapy",
  "versions": []
}