{ "abstract": "Introdução: O tratamento profilático é o padrão de cuidado para pacientes com hemofilia B, com papel fundamental na prevenção de sangramentos e complicações articulares. Entretanto, a frequência das infusões e demandas associadas podem representar um ônus significativo para pacientes e cuidadores, impactando a rotina diária e a qualidade de vida. Objetivo: Avaliar o impacto do tratamento profilático na rotina de pacientes brasileiros com hemofilia B. Material e métodos: Estudo observacional, transversal e descritivo, em andamento, conduzido por entrevistas telefônicas com pacientes com hemofilia B ou seus cuidadores, entre fevereiro e março de 2026. Por questionário validado, foram coletados dados sociodemográficos e informações sobre esquema profilático, adesão, percepções sobre o tratamento e acesso ao hemocentro. O estudo foi aprovado pelo Comitê de Ética em Pesquisa (CAAE: 93134725.0.0000.5071). Variáveis categóricas foram descritas em frequências absolutas e relativas. O impacto de aspectos do tratamento e do acesso ao hemocentro foi avaliado por escalas de 0 (nenhum impacto) a 10 (impacto extremo). As percepções sobre o tratamento foram avaliadas por escala Likert de cinco pontos, de 1 (não concordo de forma alguma) a 5 (concordo totalmente). Os resultados das escalas foram apresentados como mediana e amplitude interquartil (AIQ). Resultados: Esta análise interina incluiu 22 entrevistas referentes a pacientes com hemofilia B ou seus cuidadores; em 90,9% (n = 20), os próprios pacientes responderam. A maioria era do sexo masculino (95,5%; n = 21), tinha entre 30 e 47 anos (54,5%; n = 12) e pertencia às classes socioeconômicas D/E (77,3%; n = 17). A profilaxia era realizada predominantemente em domicílio (90,9%; n = 20). A frequência prescrita variou de uma a quatro aplicações semanais, predominando os esquemas de duas (40,9%; n = 9) e três aplicações (31,8%; n = 7). Quanto à adesão, 63,6% (n = 14) relataram utilizar todas as doses conforme prescrição médica, 13,6% (n = 3) relataram perda de doses em situações excepcionais e 22,7% (n = 5) relataram omissão ocasional de doses, apesar de manterem rotina estabelecida. Na escala de impacto, a quantidade de medicamento administrado (mediana: 6,0; AIQ: 2,0) e a frequência das aplicações profiláticas (mediana: 5,0; AIQ: 4,5) foram os aspectos com maior impacto na rotina. Na escala Likert, verificou-se concordância quanto à necessidade de planejamento prévio das atividades em função do tratamento (mediana: 4,0; AIQ: 2,0). Para as afirmações “Estou sempre preocupado com a próxima dose, isso é exaustivo” e “Às vezes sinto que minha vida gira em torno do tratamento”, as medianas foram 3,0 (AIQ: 2,25) e 3,0 (AIQ: 1,25), respectivamente. Os principais motivos relatados para a não adesão foram dificuldades na rotina diária, esquecimento e intercorrências ocasionais relacionadas ao tratamento. Conclusão: Os resultados desta análise interina indicam que, embora a maioria tenha relatado adesão integral ou falhas restritas a situações excepcionais, a profilaxia permaneceu associada a carga relevante na rotina diária, sobretudo pela quantidade de medicamento administrado, pela frequência das aplicações e pela necessidade de planejamento prévio. Esses achados demonstram que a adesão ao tratamento não elimina seu impacto cotidiano, reforçando a importância de estratégias terapêuticas que reduzam a carga do tratamento profilático de sangramentos em pacientes com hemofilia B e seus cuidadores no Brasil. Financiamento: Sanofi.", "abstract_shown": true, "affiliations": [ "HEMOS, São Paulo, SP, Brasil", "Sanofi, São Paulo, SP, Brasil", "IQVIA, São Paulo, SP, Brasil" ], "article_type": null, "arxiv": null, "author_total": 8, "authors": [ { "affs": [ 0 ], "name": "Alessandra PREZOTTI" }, { "affs": [ 0 ], "name": "Débora ROCHA" }, { "affs": [ 1 ], "name": "Sarah WATANABE" }, { "affs": [ 2 ], "name": "Júlia LIMA" }, { "affs": [ 2 ], "name": "Juliana VISCONDI" }, { "affs": [ 2 ], "name": "Caio SOUZA" }, { "affs": [ 2 ], "name": "Diogo DE PAULA" }, { "affs": [ 1 ], "name": "Aline BARBOSA" } ], "bibtex": "https://research.draconitic.com/paper/4nb51gwk22p31.bib", "cited_by": 0, "doi": "10.1016/j.htct.2026.107989", "fulltext_url": "http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2531137926017360", "id": "4nb51gwk22p31", "issns": [ "2531-1379", "2531-1387" ], "landing_url": "https://doi.org/10.1016/j.htct.2026.107989", "language": "en", "licence": "CC-BY", "licence_label": "CC BY", "licence_source": "journal", "licence_url": "https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/", "metadata_licence": null, "native_subjects": [ [ "lcc", "RC633-647.5" ], [ "openalex", "2720|Hemophilia Treatment and Research" ] ], "openalex": "W7223114587", "pdf_url": "https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2531137926017360/pdf", "pmcid": null, "pmid": null, "published": "2026-10-23", "publisher": "Elsevier", "ris": "https://research.draconitic.com/paper/4nb51gwk22p31.ris", "sources": [ { "first_seen": "2026-10-30T13:43:20Z", "native_id": "a525d1d1177d454ba8facb571a6ecd90", "source": "doaj", "url": "https://doi.org/10.1016/j.htct.2026.107989" } ], "subjects": [ { "field": "medicine", "origin": "lcc:RC633-647.5", "subfield": "endocrinology-metabolism" } ], "title": "CARGA TERAPÊUTICA DA PROFILAXIA ENTRE PACIENTES COM HEMOFILIA B NO BRASIL: ANÁLISE INTERINA DE UM ESTUDO TRANSVERSAL", "title_text": "CARGA TERAPÊUTICA DA PROFILAXIA ENTRE PACIENTES COM HEMOFILIA B NO BRASIL: ANÁLISE INTERINA DE UM ESTUDO TRANSVERSAL", "type": "peer-reviewed", "updated_at": "2026-10-30T13:43:20Z", "url": "https://research.draconitic.com/paper/4nb51gwk22p31", "venue": "Hematology, Transfusion and Cell Therapy", "versions": [] }