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  "abstract": "Introdução: A hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) é uma doença clonal rara associada à hemólise intravascular, trombose e comprometimento importante da qualidade de vida. Mesmo sob bloqueio do componente C5 do complemento, alguns pacientes mantêm hemólise extravascular, anemia, fadiga e limitação funcional. O iptacopana, inibidor oral do fator B, promove bloqueio proximal da via alternativa do complemento e pode ampliar o controle da hemólise. Objetivo: Descrever a resposta hematológica, funcional e psicossocial ao iptacopana em uma paciente com HPN previamente tratada com ravulizumabe. Métodos: Relato de caso de paciente do sexo feminino, 46 anos, diagnosticada com HPN em 2016 após acidente vascular cerebral e síndrome de Budd-Chiari, com necessidade de transplante hepático. Em 2019, iniciou acompanhamento no Hemorio e tratamento com ravulizumabe, mantendo anemia, fadiga e necessidade ocasional de transfusões. O iptacopana foi iniciado em 21/07/2025. Foram avaliados hemoglobina, reticulócitos, teste de caminhada de seis minutos, escala FACIT-Fadiga e avaliação psicológica, desde o início do tratamento até o dia 180. Resultados: Antes da mudança terapêutica, a hemoglobina permanecia entre 6,6 e 9,1 g/dL, com valor de 8,8 g/dL no dia 0. Após o início do iptacopana, elevou-se para 11,2 g/dL no dia 15 e manteve-se em 10,7; 9,4; 9,6 e 9,7 g/dL nos dias 30, 60, 90 e 180, respectivamente. A contagem de reticulócitos caiu de 124,3 para 52,6×10⁹/L no dia 15, alcançando 45,4×10⁹/L no dia 30 e permanecendo em 65,2×10⁹/L no dia 180. A distância no teste de caminhada aumentou de 507 m no dia 0 para 554 m no dia 90, com 529 m no dia 180. Esse aumento na distância percorrida indica melhora objetiva da capacidade funcional e da tolerância ao esforço. A pontuação FACIT-Fadiga passou de 30 no início para 51 nos dias 90 e 180. A paciente relatou recuperação da energia, redução importante do cansaço e retomada de atividades anteriormente limitadas. Na avaliação psicológica, foram observadas melhora sustentada, maior autonomia, reconexão com familiares e amigos, sentimentos de felicidade e esperança e classificação da qualidade de vida como “muito satisfeita”, em contraste com a avaliação inicial, considerada mediana. Conclusão: O bloqueio proximal do complemento com iptacopana promoveu rápida melhora da anemia e redução da reticulocitose, acompanhadas por ganho funcional e melhora expressiva e sustentada da fadiga e da qualidade de vida. O caso ressalta que o benefício terapêutico na HPN deve ser avaliado não apenas por parâmetros laboratoriais, mas também por desfechos funcionais e pela percepção da paciente.",
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