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  "abstract": "Introdução: O tratamento da Leucemia Linfocítica Crônica (LLC) passou por significativas mudanças nas últimas duas décadas com a adição do anticorpo monoclonal rituximabe à quimioterapia (QT) e, mais recentemente, com o uso de terapias-alvo (TA), como os inibidores de Bruton quinase (BTK) e de BCL2. Entretanto, o acesso a essas terapias no SUS ainda é restrito, e o impacto dessa inequidade carece de dados regionais para melhor compreensão da realidade dessa população. Objetivo: Determinar a sobrevida global (SG) e a sobrevida livre de progressão (SLP) de pacientes com LLC em seguimento no Hospital Municipal São José de Joinville (HMSJ). Métodos: Análise retrospectiva unicêntrica de pacientes com idade igual ou superior a 18 anos, diagnóstico de LLC conforme a classificação da OMS e seguimento ambulatorial entre 2020 e 2026 no HMSJ. Resultados: Foram incluídos 150 pacientes, com mediana de 65 anos (intervalo: 37–83) ao diagnóstico, 58% do sexo masculino e 20% com estadiamento Binet C. O status mutacional de IGHV foi avaliado em 61 pacientes (41%), com ausência de hipermutação somática em 44%. Mutação no gene TP53 ou del(17p) foram observadas em 11 pacientes. Com mediana de seguimento de 57 meses, 49 pacientes receberam tratamento de primeira linha (1L), com mediana de 19 meses entre o diagnóstico de LLC e o início do tratamento. Quimioterapia foi utilizada em 1L em 33 pacientes (67%), dos quais 8 tiveram acesso ao rituximabe. TA foi utilizada em 3 pacientes em 1L, todos com inibidor de BTK. A probabilidade de SLP em 48 meses foi de 42% para QT e 75% para TA (p = 0,04). Vinte e três pacientes receberam terapia de segunda linha (2L), com 11 pacientes recebendo QT (48%; 18% com rituximabe), todos previamente tratados com QT em primeira linha, e 12 pacientes com TA (52%). A probabilidade de SLP em 24 meses na 2L foi de 36% para QT e 83% para TA (p = 0,02). O uso de inibidores de BTK e de BCL2 representou 60% e 40% das TA, respectivamente. Entre os pacientes que receberam tratamento, a probabilidade de SG em 48 meses foi de 67% para aqueles tratados apenas com QT e de 81% para aqueles com acesso a TA em 1L ou 2L (p = 0,17). Foram observados 11 óbitos, tendo sepse (45%) e progressão da doença (36%) como as causas mais frequentes. Discussão: O tratamento da LLC no SUS encontra-se em grave situação de inequidade em relação às opções disponíveis na saúde suplementar, com pacientes dependendo de estudos clínicos ou de judicialização para acesso às TA, associadas na literatura a maior SG e SLP em 1L e em linhas sucessivas. Apesar do tamanho amostral limitado, observou-se em nossa população SLP inferior em 1L e 2L nos pacientes sem acesso às TA, além de tendência a menor SG. Adicionalmente, a proporção de pacientes apenas em seguimento clínico (67%) pode sugerir menor tendência à indicação de tratamento, seja pela adoção dos critérios do Grupo Brasileiro de LLC, seja pela limitação de acesso às TA em pacientes com benefício limitado com QT em razão da idade, comorbidades ou risco biológico da doença. Conclusões: O aprimoramento das opções de tratamento da LLC, com incorporação de TA de forma equitativa e baseada em análise de custo-efetividade, se faz urgente para os pacientes em acompanhamento no SUS.",
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