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  "abstract": "A Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN) é uma doença hematológica rara causada por mutação clonal adquirida que favorece hemólise intravascular crônica, levando a complicações relacionadas à anemia e trombose. Estes pacientes apresentam risco de evolução para aplasia de medula óssea e transformação leucêmica. A doença, causada por mutação somática no gene PIG-A, experimentou transformação radical em seu tratamento com a introdução de terapias alvo, como inibidores do complemento ‒ notadamente o eculizumabe. Este estudo transversal retrospectivo caracterizou uma população de 64 pacientes adultos com clone HPN atendidos em hospital de referência no Sul do Brasil durante período de acompanhamento prolongado (até 26 anos), descrevendo as principais manifestações clínicas, laboratoriais e comorbidades associadas, bem como a dinâmica evolutiva dos perfis clínicos (aplasia, síndrome mielodisplasica, hemólise clássica e HPN subclínica) durante o seguimento. Dos 64 pacientes, 15 (23,4%) receberam indicação e tiveram acesso a eculizumabe. Os resultados demonstram que a coorte completa apresentou sobrevida global de 50% aos 20‒22 anos, enquanto pacientes tratados com eculizumabe alcançaram sobrevida de 93,3%, refletindo impacto decisivo da terapia dirigida. Quanto às respostas terapêuticas entre os pacientes em uso de eculizumabe mais do 50% dos pacientes tiveram uma resposta adequada ao tratamento, com aproximadamente 47% apresentam respostas subótimas com hemólise residual clinicamente significativa, mantendo necessidade de suporte transfusional frequente. Este trabalho contribui para a otimização do manejo desses pacientes no Sistema Único de Saúde, para a geração de evidências locais que complementem a literatura internacional e, fundamentalmente, para o reconhecimento de que a equidade no acesso a terapias dirigidas progressivas é determinante crítico do prognóstico e qualidade de vida em HPN.",
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    "Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA), Porto Alegre, RS, Brasil"
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