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  "abstract": "Objetivo: Avaliar a eficácia clínica e o impacto social do tratamento com eculizumabe em pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) atendidos pelo Sistema Único de Saúde (SUS) no Hospital das Clínicas da UFMG, no período de janeiro de 2024 a março de 2026. Método: Estudo retrospectivo e observacional de centro único, avaliando os parâmetros clínicos, laboratoriais e de deslocamento geográfico/social de pacientes com HPN clássica sob uso de eculizumabe disponibilizado pelo SUS. Resultados: Foram analisados 28 pacientes com HPN clássica (22 homens e 6 mulheres; média de idade: 46 anos). Todos os pacientes tinham pelo menos 6 meses de acompanhamento, com tempo médio de tratamento de 20 meses. Os exames laboratoriais médios demonstraram: LDH de 250 U/L (VR: <246 U/L), hemoglobina (Hb) de 10,5 g/dL e contagem absoluta de reticulócitos de 198.000/mm 3 . A resposta ao tratamento foi classificada como: completa (11%), maior (11%), boa (25%), parcial (15%), menor (21%) e não avaliável por falta de informação (17%). Não foram registradas infecções graves por Neisseria nem óbitos no período. Quanto ao impacto logístico, 9 pacientes (32%) residiam na Região Metropolitana de Belo Horizonte e 19 (68%) em municípios do interior, com tempo médio de deslocamento de 4 horas e 8 minutos (atingindo até 9 e 10 horas para residentes em Salinas e Águas Vermelhas, respectivamente). Discussão: Os dados de sobrevida global e controle do LDH em níveis próximos ao limite superior da normalidade estão em consonância com a literatura internacional. No protocolo institucional, a profilaxia infecciosa restringiu-se à vacinação contra Neisseria meningitidis (sorogrupos ACWY e B), com antibioticoprofilaxia reservada a casos de imunossupressão adicional ‒ divergindo de centros como o de Leeds (Reino Unido). Apesar do seguimento curto, a ausência de infecções meningocócicas graves alinha-se a estudos de vida real de longo prazo, como a coorte sul-coreana (Kang et al., 2019). A Hb média de 10,5 g/dL associada à reticulocitose e ao LDH controlado traduz o padrão clássico de hemólise extravascular residual por opsonização por C3 sob inibição de C5. O achado de que 68% dos pacientes residem fora da região metropolitana (tempo médio de viagem > 4h) é altamente relevante e respalda-se no estudo brasileiro de Cançado et al. (2026), evidenciando o ônus logístico do tratamento quinzenal intravenoso. Conclusão: Embora o eculizumabe tenha modificado substancialmente a história natural e a sobrevida dos pacientes com HPN, persiste um paradoxo terapêutico: a maioria dos pacientes mantém anemia residual (hemólise extravascular) e enfrenta uma expressiva carga de deslocamento logístico para receber a medicação, com impacto direto na qualidade de vida e na capacidade produtiva.",
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