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  "abstract": "Introdução: A hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) é uma doença hematológica clonal adquirida e rara, caracterizada por hemólise crônica mediada por complemento, eventos trombóticos e associação variável com síndromes de falência medular. O uso de inibidores de C5, como eculizumabe, promoveu melhora da qualidade de vida e redução dos eventos trombóticos nesses pacientes. Porém, dados de vida real no contexto brasileiro permanecem limitados. Objetivos: Avaliar os desfechos hematológicos e clínicos de pacientes com HPN em uso de eculizumabe acompanhados no Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo (HC-FMUSP). Métodos: Coorte retrospectiva, unicêntrica, de adultos com HPN confirmada por citometria de fluxo, acompanhados no HC-FMUSP entre 2010 e 2025, em uso de eculizumabe. Resultados: Foram avaliados dados dos 14 pacientes do serviço atualmente em uso de eculizumabe, sendo 9 do sexo masculino e 5 do feminino. Média de idade ao diagnóstico de 36,6 anos, sendo que os 3 pacientes mais velhos (com idades de 48, 56 e 60 anos ao diagnóstico), apresentam síndrome mielodisplásica ou mielofibrose primária como comorbidade. A média atual de idade dos pacientes é de 46 anos. Anemia aplástica foi a doença associada mais prevalente, acometendo 4 (28,6%) dos pacientes. Média do tamanho do clone HPN ao diagnóstico de 72,85%, sendo que apenas 2 pacientes apresentavam clone <50%. Cinco pacientes (35,7%) apresentaram trombose antes do início do tratamento, sendo que trombose venosa profunda e trombose de sítio atípico foram os eventos mais comuns. Desses pacientes, apenas um não está em uso de anticoagulante devido à plaquetopenia importante (associação com anemia aplástica). Nenhum evento trombótico foi relatado após o início do eculizumabe. A indicação de início de tratamento foi predominantemente por hemólise (85,7%), sendo o restante (14,3%) exclusivamente por trombose. A maioria dos pacientes não apresentou atrasos em relação às datas de infusão da medicação, sendo que apenas 2 (14,3%) apresentaram intervalo maior do que 14 dias entre as doses. Média de tempo de uso da medicação de 24,2-meses. Todos os pacientes estão em uso de antibioticoprofilaxia contra meningococo, predominantemente com quinolonas (71,4%). Cinco pacientes (35,7%) apresentam deposição de C3d no Coombs direto. Após o início da medicação, a maior parte dos pacientes (64,3%) permanece com reticulócitos acima de 150 mil, sendo que 28,6% com anemia importante, a despeito do uso de inibidor de C5. Discussão e Conclusão: Nesta coorte, o eculizumabe demonstrou um adequado perfil de segurança, sem novos eventos trombóticos ou infecções graves, reforçando seu papel na prevenção de complicações e na melhoria do prognóstico associado à HPN. Entretanto, a positividade de C3d em expressiva parte dos pacientes sugere persistência de hemólise extravascular - 35,7% da coorte (dado que se assemelha ao observado em coorte coreana, com 28,8%). Assim, observa-se que o bloqueio de C5 é eficaz e seguro, mas não plenamente suficiente para normalização hematológica, destacando a necessidade de abordagens complementares individualizadas.",
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