{
  "abstract": "Introdução: A leucemia promielocítica aguda (LPA) corresponde a aproximadamente 5–10% dos casos de leucemia mieloide aguda na infância e representa um dos maiores avanços da onco-hematologia, com taxas de sobrevida superiores a 80–90% em grupos cooperativos internacionais após a introdução do ácido all-trans-retinoico (ATRA) e do trióxido de arsênio. Entretanto, a mortalidade precoce, principalmente por complicações hemorrágicas, permanece como a principal causa de falha terapêutica, especialmente em países de média e baixa renda. Objetivo: Avaliar a sobrevida global (SG), a sobrevida livre de eventos (SLE), a mortalidade precoce e os fatores prognósticos de crianças e adolescentes com LPA tratados em 5 instituições públicas do estado do Rio de Janeiro. METODOLOGIA: Estudo observacional retrospectivo de uma coorte de pacientes com idade inferior a 18 anos diagnosticados com LPA entre 2010 e 2023 em 5 instituições públicas do estado do Rio de Janeiro. Os desfechos avaliados foram remissão completa (RC), recaída, mortalidade precoce, mortalidade em RC, SG e SLE. As curvas de sobrevida foram estimadas pelo método de Kaplan-Meier e comparadas pelo teste de log-rank. Os fatores prognósticos foram avaliados por regressão de Cox. Resultados: Foram incluídos 53 pacientes, com mediana de idade de 11 anos (3–16 anos), sendo 25 (47,2%) do sexo masculino. Onze pacientes (21,2%) foram classificados como alto risco e 41 (78,8%) como risco padrão. Os protocolos utilizados foram BFM 2004 em 26 pacientes (49,1%), BFM 2012 em 14 (26,4%), ICC-APL em 7 (13,2%) e PETHEMA em 6 (11,3%). A remissão completa foi obtida em 37 pacientes (92,5%). Ocorreram 13 (24,5%) mortes precoces, das quais 8 (15%) aconteceram nos primeiros 15 dias após o diagnóstico, além de 6 (11,3%) óbitos em remissão completa. O sangramento do sistema nervoso central foi a principal causa de óbito (15,1%), seguido por infecção (9,4%) e sangramento em outros sítios (7,5%). A taxa de recaída foi de 3,7% (2 pacientes). A SG estimada em cinco anos foi de 63,8%, variando de 40% a 100% entre as instituições, enquanto a SLE foi de 59,6% (40% a 85,7%). Na análise multivariada por regressão de Cox, idade, sexo, grupo de risco e os valores de leucócitos, plaquetas, INR e fibrinogênio ao diagnóstico não permaneceram associados de forma independente à SG ou à SLE. Discussão: Embora a taxa de recaída tenha sido baixa (3,7%), a SG (63,8%) e a SLE (59,6%) em cinco anos permaneceram aquém dos padrões reportados por grupos cooperativos internacionais, onde a sobrevida frequentemente supera 85–90%. O principal determinante para esses desfechos desfavoráveis foi a elevada taxa de mortalidade precoce (24,5%), impulsionada sobretudo por hemorragias no sistema nervoso central. Esse índice de óbitos precoces alinha-se aos dados da literatura nacional para a LPA pediátrica em cenários de ''vida real'' no Brasil, que historicamente reportam taxas de mortalidade inicial entre 13% e 32% — valores significativamente superiores aos 3% a 13% documentados em países de alta renda. Conclusão: Nossos achados reforçam que o manejo agressivo da coagulopatia inicial e a redução dos óbitos nas primeiras semanas de tratamento consolidam-se como o maior desafio estrutural no cenário brasileiro. Para mitigar essa disparidade, é imperativo otimizar o tempo até o diagnóstico, garantir o início imediato do ATRA ainda na suspeita clínica e padronizar protocolos institucionais de suporte hemoterápico e cuidados críticos.",
  "abstract_shown": true,
  "affiliations": [
    "Instituto de Puericultura e Pediatria Martagão Gesteira (IPPMG), Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ), Rio de Janeiro, RJ, Brasil",
    "Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti (Hemorio), Rio de Janeiro, RJ, Brasil",
    "Hospital Federal da Lagoa, Rio de Janeiro, RJ, Brasil",
    "Hospital Universitário dos Servidores do Estado, Rio de Janeiro, RJ, Brasil",
    "Hospital Universitário Pedro Ernesto (HUPE), Universidade do Estado do Rio de Janeiro (UERJ), Rio de Janeiro, RJ, Brasil"
  ],
  "article_type": null,
  "arxiv": null,
  "author_total": 9,
  "authors": [
    {
      "affs": [
        0
      ],
      "name": "Thais Alcantara BONILHA"
    },
    {
      "affs": [
        1
      ],
      "name": "Daniela Batista LEITE"
    },
    {
      "affs": [
        2
      ],
      "name": "Soraia Taveira ROUXINOL"
    },
    {
      "affs": [
        3
      ],
      "name": "Nadine Ninho CAMPOS"
    },
    {
      "affs": [
        4
      ],
      "name": "Patricia Regina Cavalcanti Barbosa HORN"
    },
    {
      "affs": [
        0
      ],
      "name": "Adriana Martins SOUSA"
    },
    {
      "affs": [
        0
      ],
      "name": "Alice Maria Boulhosa AZEVEDO"
    },
    {
      "affs": [
        0
      ],
      "name": "Elaine Sobral COSTA"
    },
    {
      "affs": [
        0
      ],
      "name": "Marcelo Gerardin Poirot LAND"
    }
  ],
  "bibtex": "https://research.draconitic.com/paper/bg73mtbd63b53.bib",
  "cited_by": 0,
  "doi": "10.1016/j.htct.2026.108389",
  "fulltext_url": "http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S253113792602136X",
  "id": "bg73mtbd63b53",
  "issns": [
    "2531-1379",
    "2531-1387"
  ],
  "landing_url": "https://doi.org/10.1016/j.htct.2026.108389",
  "language": "en",
  "licence": "CC-BY",
  "licence_label": "CC BY",
  "licence_source": "journal",
  "licence_url": "https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/",
  "metadata_licence": null,
  "native_subjects": [
    [
      "lcc",
      "RC633-647.5"
    ],
    [
      "openalex",
      "1312|Retinoids in leukemia and cellular processes"
    ]
  ],
  "openalex": "W7223110012",
  "pdf_url": "https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S253113792602136X/pdf",
  "pmcid": null,
  "pmid": null,
  "published": "2026-10-23",
  "publisher": "Elsevier",
  "ris": "https://research.draconitic.com/paper/bg73mtbd63b53.ris",
  "sources": [
    {
      "first_seen": "2026-10-30T13:43:21Z",
      "native_id": "eafa695ba3de4833aa0763ffc1d458fd",
      "source": "doaj",
      "url": "https://doi.org/10.1016/j.htct.2026.108389"
    }
  ],
  "subjects": [
    {
      "field": "biochemistry",
      "origin": "openalex:1312|Retinoids in leukemia and cellular processes",
      "subfield": "molecular-biology"
    }
  ],
  "title": "ANÁLISE PRELIMINAR DE SOBREVIDA E DESFECHOS CLÍNICOS EM LEUCEMIA PROMIELOCITICA AGUDA PEDIÁTRICA: UMA EXPERIÊNCIA MULTICÊNTRICA",
  "title_text": "ANÁLISE PRELIMINAR DE SOBREVIDA E DESFECHOS CLÍNICOS EM LEUCEMIA PROMIELOCITICA AGUDA PEDIÁTRICA: UMA EXPERIÊNCIA MULTICÊNTRICA",
  "type": "peer-reviewed",
  "updated_at": "2026-10-30T13:43:21Z",
  "url": "https://research.draconitic.com/paper/bg73mtbd63b53",
  "venue": "Hematology, Transfusion and Cell Therapy",
  "versions": []
}