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  "abstract": "Introdução: A trombocitopenia imune (PTI) é uma doença autoimune com destruição acelerada e baixa produção de plaquetas, gerando risco de sangramento. Devido à alta taxa de recaída e de dependência com corticosteroides no tratamento inicial, terapias subsequentes como os agonistas do receptor de trombopoetina (TPO-RAs), especialmente o eltrombopag, destacam-se pela eficácia em elevar plaquetas e reduzir eventos hemorrágicos. Evidências recentes indicam que alguns pacientes mantêm a resposta clínica após a suspensão do tratamento — a resposta sustentada fora do tratamento (SRoT) —, sugerindo que o eltrombopag possui efeitos imunomoduladores além de estimular a plaquetogênese. Objetivo: Mapear e sintetizar as evidências disponíveis sobre a descontinuação do eltrombopag em pacientes com PTI, com foco nas taxas de remissão sustentada, protocolos de desmame, fatores preditivos de sucesso e segurança do processo. Métodos: Revisão de escopo da literatura baseada em estudos clínicos prospectivos, retrospectivos, ensaios de fase II, estudos multicêntricos e revisões especializadas publicados sobre o uso de eltrombopag em PTI. Foram analisadas evidências referentes à resposta sustentada após retirada do medicamento, características dos pacientes que alcançaram remissão, estratégias de desmame e desfechos após recaída. Resultados: Os estudos demonstram que o eltrombopag produz resposta plaquetária inicial em aproximadamente 70–95% dos pacientes, com manutenção da resposta durante o tratamento em parcela significativa dos casos. Entretanto, o principal achado emergente é a possibilidade de suspensão bem-sucedida da terapia. O estudo TAPER mostrou que cerca de 30% dos pacientes alcançaram SRoT após desmame programado, enquanto estudos prospectivos multicêntricos relataram taxas superiores a 50% em populações selecionadas. Em séries observacionais e estudos pediátricos, a frequência de remissão sustentada variou amplamente, refletindo diferenças metodológicas, critérios de inclusão e protocolos de retirada. Entre os fatores associados ao sucesso destacam-se resposta completa prévia, estabilidade plaquetária prolongada, maior tempo de tratamento e desmame gradual. Evidências translacionais sugerem participação de mecanismos imunológicos, como alterações linfocitárias e de citocinas, relacionados à restauração da tolerância imune. Embora ocorram recaídas, a reintrodução do eltrombopag ou outros TPO-RAs geralmente restabelece a resposta hematológica rapidamente, com baixas taxas de eventos hemorrágicos graves. Discussão: A remissão sustentada sem tratamento contínuo altera o paradigma terapêutico da PTI, sugerindo um potencial modificador de doença para os TPO-RAs, antes vistos apenas como manutenção. Contudo, persistem lacunas sobre o momento ideal para o desmame, critérios de elegibilidade, velocidade de redução da dose e biomarcadores preditivos. A heterogeneidade dos estudos limita comparações diretas e diretrizes universais. Conclusão: A literatura indica que descontinuar o eltrombopag de forma segura é viável em pacientes selecionados com PTI, proporcionando remissão sustentada significativa. Identificar fatores preditivos e padronizar protocolos de desmame são focos para estudos futuros. Consolidar tais evidências ajudará a otimizar o tratamento, reduzir custos, mitigar a exposição prolongada ao fármaco e atualizar as diretrizes clínicas.",
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    "Faculdade de Medicina de Botucatu (FMB), Universidade Estadual Paulista (UNESP), Botucatu, SP, Brasil",
    "Hospital das Clínicas, Faculdade de Medicina de Botucatu (FMB), Universidade Estadual Paulista (UNESP), Botucatu, SP, Brasil"
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