{
  "abstract": "Introdução: A Hemoglobinopatia SC (HbSC) é a segunda hemoglobinopatia mais prevalente entre as doenças falciformes, correspondendo a aproximadamente 30% dos casos. Embora seja tradicionalmente considerada uma forma de menor gravidade quando comparada à anemia falciforme, os estudos envolvendo pacientes com HbSC ainda são limitados, especialmente em relação ao impacto da hidroxiureia (HU) no tratamento destes pacientes. Objetivo: Avaliar o impacto do uso da HU em pacientes com HbSC acompanhados em um centro de referência, analisando suas indicações, adesão ao tratamento, resposta clínica, idade de início da terapia e ocorrência de lesões em órgãos-alvo. Métodos: Estudo observacional retrospectivo, baseado na análise de dados de prontuários de pacientes acompanhados no Centro Infantil Boldrini entre janeiro de 2000 e junho de 2026. Os critérios de inclusão compreenderam pacientes com diagnóstico confirmado de HbSC, com cadastro ativo no momento da coleta de dados. Resultados: Foram 195 pacientes avaliados, distribuídos nas seguintes faixas etárias: 7 pacientes com até 2 anos, 35 entre 2 e 7 anos, 29 entre 7 e 10 anos, 72 entre 10 e 19 anos e 52 com 19 anos ou mais. Entre o número total de pacientes avaliados, 135 (69,6%) faziam uso de HU. Entre os usuários de HU, 51 (37,8%) apresentaram adesão ao tratamento. A adesão foi avaliada por meio da elevação do VCM e da hemoglobina fetal, ocorrência de menos de três crises vaso-oclusivas no período de um ano e frequência às consultas de rotina. Pacientes aderentes apresentaram uma probabilidade 2,53 vezes maior de resolução da manifestação clínica que motivou a indicação da HU em comparação aos não aderentes (90,2% vs 35,7%; RR = 2,53; IC95% 1,87–3,41; p < 0,0001). Observou-se histórico de crise de dor ao longo da vida em 117 pacientes (60,3%), independentemente da adesão ao tratamento. A mediana de idade à introdução da HU foi de 5 anos (variação: 0–32 anos). Entre as principais indicações para seu uso, destacaram-se as crises vaso-oclusivas, observadas em 95 pacientes (70,4%), seguidas pela elevação dos marcadores de hemólise (reticulócitos/LDH) em 17 pacientes (12,6%) e pela síndrome torácica aguda em 9 pacientes (6,7%). A toxicidade hematológica relacionada ao uso de HU foi identificada em 48 pacientes (35,5%). A média da dose final de HU foi de 19,1 mg/kg/dia, e a média da HbF final foi de 11% entre os aderentes e 4% entre os não aderentes, demonstrando resposta laboratorial ao tratamento. Lesões em órgãos-alvo foram identificadas em 65 pacientes, sendo a retinopatia a manifestação mais frequente (30 casos; 46,2%), seguida por colelitíase (14; 21,5%), nefropatia (10; 15,4%), osteonecrose (8; 12,3%), alteração cardiovascular (8; 12,3%), sequestro esplênico (7; 10,8%), osteopenia (4; 6,2%), acidente vascular cerebral (2; 3,1%), trombose (2; 3,1%) e úlcera de perna (1; 1,5%). Apenas 1 paciente foi submetido ao transplante de medula óssea. Discussão e Conclusão: Apesar de a HbSC ser considerada uma forma de menor gravidade da doença falciforme, esta coorte apresentou elevada frequência de crises dolorosas e comprometimento de órgãos-alvo. A HU mostrou-se uma importante ferramenta terapêutica, com resposta favorável entre os pacientes aderentes, mas a adesão continua sendo um dos principais desafios para a otimização dos benefícios do tratamento. Dado o caráter retrospectivo do estudo, os resultados devem ser interpretados com cautela e confirmados por estudos prospectivos.",
  "abstract_shown": true,
  "affiliations": [
    "Centro Infantil Boldrini, Campinas, SP, Brasil"
  ],
  "article_type": null,
  "arxiv": null,
  "author_total": 9,
  "authors": [
    {
      "affs": [
        0
      ],
      "name": "Thaís Novaes FERREIRA"
    },
    {
      "affs": [
        0
      ],
      "name": "Monica Pinheiro de Almeida VERISSIMO"
    },
    {
      "affs": [
        0
      ],
      "name": "Mariella Chequi Della PIAZZA"
    },
    {
      "affs": [
        0
      ],
      "name": "Julia Cervellini YAJIMA"
    },
    {
      "affs": [
        0
      ],
      "name": "Cristiane OMAE"
    },
    {
      "affs": [
        0
      ],
      "name": "Silvia Regina BRANDALISE"
    },
    {
      "affs": [
        0
      ],
      "name": "Samara Sousa MARIANO"
    },
    {
      "affs": [
        0
      ],
      "name": "Paula De Melo CAMPOS"
    },
    {
      "affs": [
        0
      ],
      "name": "Amilcar Cardoso DE AZEVEDO"
    }
  ],
  "bibtex": "https://research.draconitic.com/paper/f6hqfqmzywdk2.bib",
  "cited_by": 0,
  "doi": "10.1016/j.htct.2026.108372",
  "fulltext_url": "http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S253113792602119X",
  "id": "f6hqfqmzywdk2",
  "issns": [
    "2531-1379",
    "2531-1387"
  ],
  "landing_url": "https://doi.org/10.1016/j.htct.2026.108372",
  "language": "en",
  "licence": "CC-BY",
  "licence_label": "CC BY",
  "licence_source": "journal",
  "licence_url": "https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/",
  "metadata_licence": null,
  "native_subjects": [
    [
      "lcc",
      "RC633-647.5"
    ],
    [
      "openalex",
      "2716|Hemoglobinopathies and Related Disorders"
    ]
  ],
  "openalex": "W7223128449",
  "pdf_url": null,
  "pmcid": null,
  "pmid": null,
  "published": "2026-10-23",
  "publisher": "Elsevier",
  "ris": "https://research.draconitic.com/paper/f6hqfqmzywdk2.ris",
  "sources": [
    {
      "first_seen": "2026-10-30T13:43:25Z",
      "native_id": "3d96eeff360e4878899eeb208b74b91d",
      "source": "doaj",
      "url": "https://doi.org/10.1016/j.htct.2026.108372"
    }
  ],
  "subjects": [
    {
      "field": "medicine",
      "origin": "openalex:2716|Hemoglobinopathies and Related Disorders",
      "subfield": "human-genetics"
    }
  ],
  "title": "O IMPACTO DA HIDROXIUREIA EM PACIENTES COM HEMOGLOBINOPATIA SC: EXPERIÊNCIA DO CENTRO INFANTIL BOLDRINI",
  "title_text": "O IMPACTO DA HIDROXIUREIA EM PACIENTES COM HEMOGLOBINOPATIA SC: EXPERIÊNCIA DO CENTRO INFANTIL BOLDRINI",
  "type": "peer-reviewed",
  "updated_at": "2026-10-30T13:43:25Z",
  "url": "https://research.draconitic.com/paper/f6hqfqmzywdk2",
  "venue": "Hematology, Transfusion and Cell Therapy",
  "versions": []
}