{ "abstract": "Introdução: A leucemia promielocítica aguda (LPA) é um subtipo raro de leucemia mieloide aguda (LMA), caracterizado pela translocação t(15;17) e pelo gene de fusão PML-RARA. O tratamento contemporâneo tem caminhado para esquemas com menor exposição à quimioterapia citotóxica, combinando ácido all-trans retinoico (ATRA) e trióxido de arsênio (ATO) — estratégia consagrada no risco padrão/baixo, mas ainda debatida no alto risco (leucometria > 10.000/mm³), no qual a quimioterapia adjunta permanece amplamente empregada para controle da leucocitose. O protocolo CLEHOP incorpora o ATO de forma sistemática, com redução da carga quimioterápica mesmo nos casos de alto risco. Objetivo: Descrever o perfil clínico-laboratorial, as toxicidades relacionadas ao tratamento e os desfechos de sobrevida global (SG) e livre de eventos (SLE) de pacientes pediátricos com LPA tratados pelo protocolo CLEHOP em centro único, com foco no subgrupo de alto risco. Métodos: Estudo observacional, descritivo e retrospectivo, incluindo pacientes com LPA tratados pelo protocolo CLEHOP entre 2023 e 2026, estratificados por risco ao diagnóstico (leucometria > 10.000/mm³ = alto risco). Foram analisadas variáveis clínico-laboratoriais, toxicidades e desfechos de sobrevida, incluindo avaliação molecular (FISH para PML-RARA) pós-consolidação. Resultados: Foram identificados 6 pacientes, idade mediana de 11,4 anos (4,8–16,0); 4/6 (66,7%) de alto risco. Todos receberam ATRA associado a ATO; a maioria (5/6) recebeu quimioterapia adjunta — incluindo todos os de alto risco —, porém com carga reduzida frente aos esquemas históricos. O único paciente tratado apenas com ATRA+ATO, sem quimioterapia, era de baixo risco. Síndrome de diferenciação ocorreu em 4/6 (66,7%), sendo 3 casos no grupo de alto risco, sem pseudotumor cerebral, CIVD ou óbito na indução. Cardiotoxicidade (alargamento assintomático do intervalo QTc) ocorreu em 1/6 (16,7%), também no alto risco. A negativação molecular pós-consolidação (FISH para PML-RARA) foi universal (6/6), incluindo os 4 pacientes de alto risco, e a avaliação por NGS da medula óssea não evidenciou mutação de FLT3 em nenhum dos pacientes. Todos atingiram remissão completa e permaneciam vivos e livres de recidiva ao final do seguimento (mediana de 34,0 meses; 7,7–40,9), com SG e SLE de 100%, sem indicação de TCTH em nenhum caso. Conclusão: Os resultados preliminares desta série com LPA tratada pelo protocolo CLEHOP são favoráveis, com remissão completa universal, negativação molecular em todos os pacientes e ausência de óbitos ou recidivas — inclusive no alto risco —, à custa de incidência considerável de síndrome de diferenciação. Esses achados sugerem que a incorporação sistemática do ATO permite reduzir a quimioterapia mesmo no alto risco, sem comprometer os desfechos, reforçando a tendência de transição para esquemas menos dependentes de quimioterapia na LMA promielocítica pediátrica. A amostra reduzida e o seguimento curto impõem cautela e reforçam a necessidade de reavaliação futura, com maior número de pacientes e tempo de acompanhamento mais longo.", "abstract_shown": true, "affiliations": [ "Grupo de Apoio ao Adolescente e à Criança com Câncer (GRAACC), Universidade Federal de São Paulo (UNIFESP), São Paulo, SP, Brasil", "Hospital Santa Isabel, Salvador, BA, Brasil" ], "article_type": null, "arxiv": null, "author_total": 11, "authors": [ { "affs": [ 0 ], "name": "Lara Cristina Moreira MARQUES" }, { "affs": [ 0 ], "name": "Michele G Gaboardi de Carvalho PIRES" }, { "affs": [ 0 ], "name": "Juliana Thomazini Gouveia DE LIMA" }, { "affs": [ 0 ], "name": "Thais Biude MENDES" }, { "affs": [ 0 ], "name": "Nancy Silva SANTOS" }, { "affs": [ 0 ], "name": "Francine Tesser GAMBA" }, { "affs": [ 0 ], "name": "Bárbara Pinto NASR" }, { "affs": [ 0 ], "name": "Elizabete DELBUONO" }, { "affs": [ 0 ], "name": "Isabella Tomé Sant'anna SANDOVAL" }, { "affs": [ 1 ], "name": "Juliana COSTA" }, { "affs": [ 0 ], "name": "Ana Virginia Lopes de SOUSA" } ], "bibtex": "https://research.draconitic.com/paper/ffswb0xpsnesh.bib", "cited_by": 0, "doi": "10.1016/j.htct.2026.108414", "fulltext_url": "http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2531137926021619", "id": "ffswb0xpsnesh", "issns": [ "2531-1379", "2531-1387" ], "landing_url": "https://doi.org/10.1016/j.htct.2026.108414", "language": "en", "licence": "CC-BY", "licence_label": "CC BY", "licence_source": "journal", "licence_url": "https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/", "metadata_licence": null, "native_subjects": [ [ "lcc", "RC633-647.5" ], [ "openalex", "1312|Retinoids in leukemia and cellular processes" ] ], "openalex": "W7223154188", "pdf_url": "https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2531137926021619/pdf", "pmcid": null, "pmid": null, "published": "2026-10-23", "publisher": "Elsevier", "ris": "https://research.draconitic.com/paper/ffswb0xpsnesh.ris", "sources": [ { "first_seen": "2026-10-30T13:43:27Z", "native_id": "a14b70de441d4a988c3536bedf82cbb1", "source": "doaj", "url": "https://doi.org/10.1016/j.htct.2026.108414" } ], "subjects": [ { "field": "biochemistry", "origin": "openalex:1312|Retinoids in leukemia and cellular processes", "subfield": "molecular-biology" } ], "title": "MINIMALISMO TERAPÊUTICO NA LEUCEMIA PROMIELOCÍTICA AGUDA NO PROTOCOLO CLEHOP: PERFIL CLÍNICO, TOXICIDADES E DESFECHOS EM CENTRO ÚNICO DE ONCOLOGIA PEDIÁTRICA", "title_text": "MINIMALISMO TERAPÊUTICO NA LEUCEMIA PROMIELOCÍTICA AGUDA NO PROTOCOLO CLEHOP: PERFIL CLÍNICO, TOXICIDADES E DESFECHOS EM CENTRO ÚNICO DE ONCOLOGIA PEDIÁTRICA", "type": "peer-reviewed", "updated_at": "2026-10-30T13:43:27Z", "url": "https://research.draconitic.com/paper/ffswb0xpsnesh", "venue": "Hematology, Transfusion and Cell Therapy", "versions": [] }