AVALIAÇÕES ECONÔMICAS DA PROFILAXIA COM FATOR VIII RECOMBINANTE DE MEIA-VIDA ESTENDIDA EM PESSOAS COM HEMOFILIA A: UMA REVISÃO SISTEMÁTICA

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  author = {Luana De Paiva Rodrigues GUIMARÃES and Enzo Galante BELLEGGIA and Maiara Silva ARAÚJO and Isabelle Ribeiro MACHADO and Pâmela Santos AZEVEDO and Bárbara Rodrigues Alvernaz DOS SANTOS and Ricardo Mesquita CAMELO},
  journal = {Hematology, Transfusion and Cell Therapy},
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TY  - JOUR
TI  - AVALIAÇÕES ECONÔMICAS DA PROFILAXIA COM FATOR VIII RECOMBINANTE DE MEIA-VIDA ESTENDIDA EM PESSOAS COM HEMOFILIA A: UMA REVISÃO SISTEMÁTICA
AU  - Luana De Paiva Rodrigues GUIMARÃES
AU  - Enzo Galante BELLEGGIA
AU  - Maiara Silva ARAÚJO
AU  - Isabelle Ribeiro MACHADO
AU  - Pâmela Santos AZEVEDO
AU  - Bárbara Rodrigues Alvernaz DOS SANTOS
AU  - Ricardo Mesquita CAMELO
PY  - 2026
DA  - 2026/10/23
JO  - Hematology, Transfusion and Cell Therapy
DO  - 10.1016/j.htct.2026.107987
UR  - https://doi.org/10.1016/j.htct.2026.107987
AB  - A hemofilia A (HA) é uma coagulopatia rara causada pela deficiência da atividade do fator VIII (FVIII). A profilaxia contra sangramentos é o tratamento de escolha, podendo ser realizada com concentrados de FVIII derivados de plasma (dpFVIII) ou recombinantes (rFVIII). Dentre os rFVIII, existem moléculas modificadas para estender a meia-vida (rFVIII-MVE) em relação aos dpFVIII e rFVIII-MVP (meia-vida padrão). Ao aumentar o potencial hemostático residual, a profilaxia com FVIII reduz os sangramentos. Apesar da adoção crescente do rFVIII-MVE, ainda não uma há síntese crítica de seu valor econômico. O objetivo deste estudo foi sintetizar a evidência econômica da profilaxia com rFVIII-MVE em relação à profilaxia com rFVIII-MVP. Uma revisão sistemática foi conduzida (CRD42024558862) para responder à pergunta “Em pessoas com HA, a profilaxia com rFVIII-MVE, comparada à profilaxia com rFVIII-MVP ou a outro rFVIII-MVE, é econômica, segundo avaliações publicadas?”. As buscas foram realizadas em julho de 2024 e estão sendo atualizadas desde junho de 2026, com estratégias adaptadas para cada base de dados. As avaliações econômicas foram classificadas em parciais e completas, conforme integrem ou não custos e desfechos numa mesma unidade de análise, respectivamente. A qualidade metodológica foi avaliada pelo EcoBIAS. Espera-se apresentar a análise final durante o HEMO 2026. Até o momento, identificamos 10 publicações (2017-2026). Dentre as 4 avaliações econômicas parciais, três analisaram a adoção do rFVIII-MVE por fusão Fc (rFVIIIFc) na perspectiva do pagador: (1) nos Estados Unidos, sob financiamento da indústria,a profilaxia com rFVIII-MVE provocaria aumento de 1,4% no orçamento em 2 anos; (2) na Itália, sob financiamento da indústria, o custo incremental da profilaxia com rFVIII-MVE seria US$-PPP 8.509.438 em 3 anos; e (3) na França, haveria uma economia de 8% com a profilaxia com rFVIII-MVE. Na Finlândia, um registro nacional financiado pela indústria com 69 pessoas com HA que trocaram de rFVIII-MVP para rFVIII-MVE mostrou redução das infusões semanais e aumento do consumo anual de rFVIII-MVE, enquanto a taxa anualizada de sangramentos passou de 2,8 para 0,9, com custo anual médio de US$-PPP 267.212 (rFVIII-MVP) e US$-PPP 295.569 (rFVIII-MVE). Houve limitações na justificativa dos custos e dos padrões de utilização e, no estudo finlandês, seguimento assimétrico entre os períodos. Dentre as 6 avaliações econômicas completas identificadas, todas eram análises de custo-utilidade pelo modelo de Markov na perspectiva do pagador, com horizontes temporais de 70 anos à vida inteira e taxas de desconto entre 1,5% e 3,5%. Cinco foram financiadas pela indústria, sendo 3 avaliando a intervenção com rFVIIIFc. Nos Estados Unidos, o efanesoctocog alfa foi dominante frente à classe rFVIII-MVE, com menos sangramentos articulares e menor custo total ao longo da vida. As diferenças de QALY entre os produtos foram pequenas. Houve limitações na estimativa de custos e doses em uso real, na extrapolação para horizontes de longo prazo e na transparência quanto ao patrocínio. No geral, a profilaxia com rFVIII-MVE mostrou maior vantagem econômica que a profilaxia com rFVIII-MVP, quando os preços relativos são competitivos. No entanto, o risco de viés foi majoritariamente moderado, e os achados mais recentes foram sensíveis ao comparador adotado e ao patrocínio.
SN  - 2531-1379
SN  - 2531-1387
ER  -