EFETIVIDADE E SEGURANÇA DA PROFILAXIA COM EMICIZUMABE EM CRIANÇAS COM HEMOFILIA A SEM INIBIDORES, PREVIAMENTE NÃO TRATADAS OU MINIMAMENTE TRATADAS: UMA REVISÃO SISTEMÁTICA
4 affiliations
- 1Faculdade de Medicina, Universidade Federal de Minas Gerais (UFMG), Belo Horizonte, MG, Brasil
- 2Faculdade de Farmácia, Universidade Federal de Minas Gerais (UFMG), Belo Horizonte, MG, Brasil
- 3Faculdade de Medicina, Faculdade de Ciências Médicas de Minas Gerais (FCMMG), Belo Horizonte, MG, Brasil
- 4Faculdade de Medicina, Universidade Federal de Minas Gerais (UFMG), Belo Horizonte, MG, Brasil; Faculdade de Farmácia, Universidade Federal de Minas Gerais (UFMG), Belo Horizonte, MG, Brasil; Faculdade de Medicina, Faculdade de Ciências Médicas de Minas Gerais (FCMMG), Belo Horizonte, MG, Brasil
Abstract
Introdução: A hemofilia A (HA) é um distúrbio hemorrágico recessivo raro ligado ao X, causado pela deficiência do fator VIII (FVIII), que predispõe a sangramentos articulares e musculares e, a longo prazo, à artropatia hemofílica. A profilaxia com FVIII reduz sangramentos, mas exige acesso venoso frequente e induz o desenvolvimento de inibidores em cerca de 30% das crianças com HA (CHA) grave previamente não tratadas (PUPs) ou minimamente tratadas (MTPs), sobretudo nos primeiros dias de exposição. O emicizumabe, anticorpo biespecífico que mimetiza a função do FVIII, constitui uma alternativa profilática subcutânea. No entanto, as evidências em PUPs/MTPs ainda são limitadas. Objetivo: Sintetizar as evidências sobre sangramentos, saúde musculoesquelética e segurança da profilaxia com emicizumabe em CHA PUPs/MTPs grave ou moderadamente grave, sem inibidores. Métodos: Esta revisão sistemática está sendo conduzida segundo a adaptação metodológica Cochrane (CRD42024588275). Incluíram-se ensaios clínicos, estudos observacionais, séries e relatos de caso avaliando a profilaxia com emicizumabe em CHA PUPs/MTPs grave ou moderadamente grave sem inibidores e sem doença musculoesquelética prévia. A busca foi realizada em 12/02/2026 no MEDLINE e Embase, com seleção e extração de dados em dupla. Coletaram-se dados sobre sangramentos, saúde musculoesquelética e segurança. As metanálises incluíram exclusivamente dados de PUPs/MTPs. A avaliação do risco de viés será realizada em tempo para o HEMO 2026. Resultados: Dos 3.631 registros identificados, incluíram-se 10 publicações, conduzidas em 10 países e publicadas entre 2021 e 2026. Ao todo, foram avaliadas 162 CHA PUPs/MTPs, com seguimento de 6 a 34 meses. A estimativa combinada da taxa média anualizada de sangramentos totais foi 1,2 (IC95% 0,0-3,5; I² = 76%; 69 CHA PUPs/MTPs em 3 publicações), enquanto a estimativa combinada da taxa média anualizada de sangramentos totais tratados foi 0,3 (IC95% 0,0-0,6; I² = 68%; 116 CHA PUPs/MTPs em 6 publicações). A proporção de CHA PUPs/MTPs sem sangramentos tratados variou de 55% a 100% com estimativa combinada de 77% (IC95% 45%-94%; 79 CHA PUPs/MTPs em 4 publicações). Todos os inibidores identificados foram de alta resposta com incidência combinada de 6% (IC95% 2%-14%; I² = 13%; 131 CHA PUPs/MTPs em 5 publicações. A identificação do inibidor ocorreu, em média, após 5,9 ± 2,2 dias de exposição ao FVIII (3 publicações). Na população geral, não foram relatados eventos tromboembólicos ou microangiopatia trombótica atribuíveis ao emicizumabe. Os eventos adversos graves descritos não foram considerados relacionados ao emicizumabe, e o evento adverso relacionado ao emicizumabe mais frequente foi reação leve no local da aplicação. Conclusão: A profilaxia com emicizumabe resultou em baixas taxas médias de sangramento em CHA PUPs/MTPs, com perfil de segurança favorável.
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AU - Bernardo Caldas DE MELO OLIVEIRA
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AU - Fhilip Henrique COLHADO
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PY - 2026
DA - 2026/10/23
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AB - Introdução: A hemofilia A (HA) é um distúrbio hemorrágico recessivo raro ligado ao X, causado pela deficiência do fator VIII (FVIII), que predispõe a sangramentos articulares e musculares e, a longo prazo, à artropatia hemofílica. A profilaxia com FVIII reduz sangramentos, mas exige acesso venoso frequente e induz o desenvolvimento de inibidores em cerca de 30% das crianças com HA (CHA) grave previamente não tratadas (PUPs) ou minimamente tratadas (MTPs), sobretudo nos primeiros dias de exposição. O emicizumabe, anticorpo biespecífico que mimetiza a função do FVIII, constitui uma alternativa profilática subcutânea. No entanto, as evidências em PUPs/MTPs ainda são limitadas. Objetivo: Sintetizar as evidências sobre sangramentos, saúde musculoesquelética e segurança da profilaxia com emicizumabe em CHA PUPs/MTPs grave ou moderadamente grave, sem inibidores. Métodos: Esta revisão sistemática está sendo conduzida segundo a adaptação metodológica Cochrane (CRD42024588275). Incluíram-se ensaios clínicos, estudos observacionais, séries e relatos de caso avaliando a profilaxia com emicizumabe em CHA PUPs/MTPs grave ou moderadamente grave sem inibidores e sem doença musculoesquelética prévia. A busca foi realizada em 12/02/2026 no MEDLINE e Embase, com seleção e extração de dados em dupla. Coletaram-se dados sobre sangramentos, saúde musculoesquelética e segurança. As metanálises incluíram exclusivamente dados de PUPs/MTPs. A avaliação do risco de viés será realizada em tempo para o HEMO 2026. Resultados: Dos 3.631 registros identificados, incluíram-se 10 publicações, conduzidas em 10 países e publicadas entre 2021 e 2026. Ao todo, foram avaliadas 162 CHA PUPs/MTPs, com seguimento de 6 a 34 meses. A estimativa combinada da taxa média anualizada de sangramentos totais foi 1,2 (IC95% 0,0-3,5; I² = 76%; 69 CHA PUPs/MTPs em 3 publicações), enquanto a estimativa combinada da taxa média anualizada de sangramentos totais tratados foi 0,3 (IC95% 0,0-0,6; I² = 68%; 116 CHA PUPs/MTPs em 6 publicações). A proporção de CHA PUPs/MTPs sem sangramentos tratados variou de 55% a 100% com estimativa combinada de 77% (IC95% 45%-94%; 79 CHA PUPs/MTPs em 4 publicações). Todos os inibidores identificados foram de alta resposta com incidência combinada de 6% (IC95% 2%-14%; I² = 13%; 131 CHA PUPs/MTPs em 5 publicações. A identificação do inibidor ocorreu, em média, após 5,9 ± 2,2 dias de exposição ao FVIII (3 publicações). Na população geral, não foram relatados eventos tromboembólicos ou microangiopatia trombótica atribuíveis ao emicizumabe. Os eventos adversos graves descritos não foram considerados relacionados ao emicizumabe, e o evento adverso relacionado ao emicizumabe mais frequente foi reação leve no local da aplicação. Conclusão: A profilaxia com emicizumabe resultou em baixas taxas médias de sangramento em CHA PUPs/MTPs, com perfil de segurança favorável.
SN - 2531-1379
SN - 2531-1387
ER -