DIFICULDADES NO TRATAMENTO DE PACIENTES COM HEMOGLOBINÚRIA PAROXÍSTICA NOTURNA NO SISTEMA PÚBLICO DE SAÚDE: EXPERIÊNCIA DO HOSPITAL UNIVERSITÁRIO DE JUIZ DE FORA
- 1Universidade Federal de Juiz de Fora (UFJF), Juiz de Fora, MG, Brasil
Abstract
Introdução: A hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) é uma doença rara, com alta morbimortalidade, que cursa com hemólise intravascular e tromboses, podendo ou não estar associada a outras síndromes de falência medular. O tratamento com inibidores do complemento diminui a hemólise, as complicações e a mortalidade. O eculizumab foi incorporado pelo SUS em 2018 e as diretrizes terapêuticas (PCDT) foram publicadas pelo Ministério da Saúde em 2019. Em Minas Gerais, apesar da extensa área territorial, as infusões de eculizumab são centralizadas em apenas 5 hospitais de referência. Objetivos: Descrever o perfil demográfico e clínico dos pacientes com HPN do Hospital Universitário de Juiz de Fora (HU-UFJF), ressaltando as dificuldades no tratamento. Métodos: Revisão de prontuários de pacientes diagnosticados com HPN em nosso centro de referência após a publicação do PCDT e de pacientes recebidos da Secretaria Estadual de Saúde (SES), diagnosticados a qualquer tempo. Resultados: Dos 33 prontuários avaliados, 11 pacientes apresentavam HPN subclínica e não foram incluídos na análise. Dos outros 22 elegíveis ao tratamento com eculizumab, 54,5% eram mulheres, e a idade média ao diagnóstico foi de 35,77(10-76 anos), sendo 3 deles <14 anos. Seis pacientes possuíam histórico de anemia aplástica. Houve eventos trombóticos em 12 (54,5%) dos pacientes e 4 necessitaram de diálise em agudizações da hemólise; 3 mulheres tiveram perdas gestacionais ou outros eventos obstétricos relacionados à HPN. Dois pacientes evoluíram com hemólise extravascular secundária ao eculizumab. Três pacientes com tromboses recentes apresentaram falência medular grave e hemólise concomitantes. Quanto ao tratamento, 63,6% dos pacientes obtiveram medicamento inicialmente por via judicial. Com a centralização das infusões, a distância média percorrida pelos pacientes é de 450 km, ida e volta, a cada 2 semanas (14-770 km). Alegando a distância como fator impeditivo, 2 pacientes abandonaram o tratamento. Discussão: Apesar de incorporado pelo SUS em 2018, o eculizumab se tornou disponível para os pacientes do HU-UFJF apenas em janeiro de 2024. Antes disso foi necessária a judicialização do tratamento. O PCDT de 2019 padronizou condutas, mas necessita de alguns ajustes. Não incluiu pacientes < 14 anos. Em nosso serviço, 3 adolescentes foram diagnosticados, chamando a atenção para essa faixa etária que permanece desassistida. O PCDT não previu fornecer doses extras para pacientes com hemólise de escape, muito frequente em gestantes. As diretrizes orientam excluir pacientes com falência medular grave, porém há pacientes que, concomitantemente, têm hemólise grave e trombose recente, tornando imprescindível a inibição do complemento. A imunofenotipagem diagnóstica, incluída na lista de procedimentos do SUS, ainda não está disponível na maioria dos serviços de saúde. Também não está disponível um tratamento alternativo para os pacientes que evoluem com hemólise extravascular como efeito colateral do eculizumab. Com a centralização das infusões do eculizumab, as grandes distâncias percorridas pelos pacientes quinzenalmente têm despontado como uma das principais queixas relacionadas ao tratamento. Conclusão: A HPN é uma doença rara que causa forte impacto na vida dos pacientes. A garantia de tratamento pelo SUS foi uma grande conquista da saúde pública, mas benefícios notáveis na qualidade de vida desses indivíduos ainda podem ser alcançados com algumas adequações nos protocolos terapêuticos.
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AU - Jessica Fagundes DA COSTA
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PY - 2026
DA - 2026/10/23
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AB - Introdução: A hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) é uma doença rara, com alta morbimortalidade, que cursa com hemólise intravascular e tromboses, podendo ou não estar associada a outras síndromes de falência medular. O tratamento com inibidores do complemento diminui a hemólise, as complicações e a mortalidade. O eculizumab foi incorporado pelo SUS em 2018 e as diretrizes terapêuticas (PCDT) foram publicadas pelo Ministério da Saúde em 2019. Em Minas Gerais, apesar da extensa área territorial, as infusões de eculizumab são centralizadas em apenas 5 hospitais de referência. Objetivos: Descrever o perfil demográfico e clínico dos pacientes com HPN do Hospital Universitário de Juiz de Fora (HU-UFJF), ressaltando as dificuldades no tratamento. Métodos: Revisão de prontuários de pacientes diagnosticados com HPN em nosso centro de referência após a publicação do PCDT e de pacientes recebidos da Secretaria Estadual de Saúde (SES), diagnosticados a qualquer tempo. Resultados: Dos 33 prontuários avaliados, 11 pacientes apresentavam HPN subclínica e não foram incluídos na análise. Dos outros 22 elegíveis ao tratamento com eculizumab, 54,5% eram mulheres, e a idade média ao diagnóstico foi de 35,77(10-76 anos), sendo 3 deles <14 anos. Seis pacientes possuíam histórico de anemia aplástica. Houve eventos trombóticos em 12 (54,5%) dos pacientes e 4 necessitaram de diálise em agudizações da hemólise; 3 mulheres tiveram perdas gestacionais ou outros eventos obstétricos relacionados à HPN. Dois pacientes evoluíram com hemólise extravascular secundária ao eculizumab. Três pacientes com tromboses recentes apresentaram falência medular grave e hemólise concomitantes. Quanto ao tratamento, 63,6% dos pacientes obtiveram medicamento inicialmente por via judicial. Com a centralização das infusões, a distância média percorrida pelos pacientes é de 450 km, ida e volta, a cada 2 semanas (14-770 km). Alegando a distância como fator impeditivo, 2 pacientes abandonaram o tratamento. Discussão: Apesar de incorporado pelo SUS em 2018, o eculizumab se tornou disponível para os pacientes do HU-UFJF apenas em janeiro de 2024. Antes disso foi necessária a judicialização do tratamento. O PCDT de 2019 padronizou condutas, mas necessita de alguns ajustes. Não incluiu pacientes < 14 anos. Em nosso serviço, 3 adolescentes foram diagnosticados, chamando a atenção para essa faixa etária que permanece desassistida. O PCDT não previu fornecer doses extras para pacientes com hemólise de escape, muito frequente em gestantes. As diretrizes orientam excluir pacientes com falência medular grave, porém há pacientes que, concomitantemente, têm hemólise grave e trombose recente, tornando imprescindível a inibição do complemento. A imunofenotipagem diagnóstica, incluída na lista de procedimentos do SUS, ainda não está disponível na maioria dos serviços de saúde. Também não está disponível um tratamento alternativo para os pacientes que evoluem com hemólise extravascular como efeito colateral do eculizumab. Com a centralização das infusões do eculizumab, as grandes distâncias percorridas pelos pacientes quinzenalmente têm despontado como uma das principais queixas relacionadas ao tratamento. Conclusão: A HPN é uma doença rara que causa forte impacto na vida dos pacientes. A garantia de tratamento pelo SUS foi uma grande conquista da saúde pública, mas benefícios notáveis na qualidade de vida desses indivíduos ainda podem ser alcançados com algumas adequações nos protocolos terapêuticos.
SN - 2531-1379
SN - 2531-1387
ER -