TERAPIA COM CÉLULAS CAR-T ANTI-BCMA NO MIELOMA MÚLTIPLO: PERFIL CLÍNICO, RESPOSTAS, TOXICIDADE E INTERVALOS ASSISTENCIAIS EM CENTRO ÚNICO BRASILEIRO

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  author = {Eduardo Marchon Leão Burlamaqui CAMPOS and Gabriele Ritter FELIPE and Maria Fernanda Rosa DEZAN and Livia Beatriz Soares MONTEIRO and Lucas Da Silva LOPES and Rafael Augusto Faust MACHADO and Paula Cividanes Ribeiro CABRAL and Maria Carolina Rebouças de Azevedo MARQUES and Fernanda Santos AZEVEDO and Roberta Shcolnik SZOR and Luana Pompeu dos Santos ROCHA and Vinícius Campos DE MOLLA and Cainã Dabbous DE LIZ and Pedro Henrique Arruda DE MORAES and Cesar De Almeida NETO and Lucas Salviano DE ABREU and Mirianceli Coelho MENDONÇA and Celso Arrais Rodrigues DA SILVA},
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TY  - JOUR
TI  - TERAPIA COM CÉLULAS CAR-T ANTI-BCMA NO MIELOMA MÚLTIPLO: PERFIL CLÍNICO, RESPOSTAS, TOXICIDADE E INTERVALOS ASSISTENCIAIS EM CENTRO ÚNICO BRASILEIRO
AU  - Eduardo Marchon Leão Burlamaqui CAMPOS
AU  - Gabriele Ritter FELIPE
AU  - Maria Fernanda Rosa DEZAN
AU  - Livia Beatriz Soares MONTEIRO
AU  - Lucas Da Silva LOPES
AU  - Rafael Augusto Faust MACHADO
AU  - Paula Cividanes Ribeiro CABRAL
AU  - Maria Carolina Rebouças de Azevedo MARQUES
AU  - Fernanda Santos AZEVEDO
AU  - Roberta Shcolnik SZOR
AU  - Luana Pompeu dos Santos ROCHA
AU  - Vinícius Campos DE MOLLA
AU  - Cainã Dabbous DE LIZ
AU  - Pedro Henrique Arruda DE MORAES
AU  - Cesar De Almeida NETO
AU  - Lucas Salviano DE ABREU
AU  - Mirianceli Coelho MENDONÇA
AU  - Celso Arrais Rodrigues DA SILVA
PY  - 2026
DA  - 2026/10/23
JO  - Hematology, Transfusion and Cell Therapy
DO  - 10.1016/j.htct.2026.106907
UR  - https://doi.org/10.1016/j.htct.2026.106907
AB  - Introdução: A terapia CAR-T anti-BCMA é altamente ativa no mieloma múltiplo recidivado ou refratário, mas dados brasileiros de mundo real são escassos e os intervalos assistenciais que condicionam o acesso raramente são reportados. Objetivos: Descrever perfil clínico, coleta celular, respostas, toxicidades e intervalos assistenciais dos pacientes tratados com ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel) em centro brasileiro. Material e métodos: Estudo retrospectivo de centro único incluindo todos os pacientes com mieloma múltiplo submetidos a aférese para cilta-cel no Hospital Nove de Julho entre fevereiro de 2025 e julho de 2026. Brain-to-vein: intervalo solicitação–infusão; vein-to-vein: aférese–infusão. Respostas pelo International Myeloma Working Group e toxicidades pela graduação ASTCT. Seguimento mediano por Kaplan-Meier reverso, censura em 03/08/2026. Medianas com mínimo e máximo. Resultados: Dez pacientes foram coletados e seis infundidos; três aguardavam o produto e um evoluiu a óbito após a manufatura, antes da infusão. Entre os infundidos, a mediana de idade foi 67 anos (54–84), quatro (66,7%) eram homens, todos com ECOG 0–1 e mediana de 3 linhas prévias (2–4); quatro haviam recebido transplante autólogo e um, biespecífico. Um paciente tinha citogenética de alto risco. Todos receberam terapia-ponte e linfodepleção com fludarabina e ciclofosfamida. A eficiência mediana de coleta de linfócitos T foi 59,9% (53,4–79,2), com 142 × 10⁶ CD3/kg (43–345). O brain-to-vein mediano foi 229 dias (132–309) e o vein-to-vein, 71 dias (54–198); o intervalo solicitação–aférese (mediana 111 dias) superou o vein-to-vein em todos os casos. Entre cinco avaliáveis para segurança, todos apresentaram síndrome de liberação de citocinas grau 1, início mediano no dia +6 (6–7) e duração de 2 dias (2–3), com tocilizumabe conforme protocolo; nenhum apresentou ICANS, vasopressor ou admissão em unidade intensiva. Hipogamaglobulinemia com imunoglobulina ocorreu em quatro de cinco. Dos quatro avaliáveis para resposta, todos atingiram pelo menos resposta parcial muito boa, com resposta completa em dois e doença residual mensurável negativa nos dois casos pesquisados. Com seguimento mediano de 6,0 meses e 40,8 paciente-meses, não houve óbito, progressão ou nova linha de tratamento. Discussão: Nesta série brasileira inicial, o cilta-cel produziu respostas profundas em todos os pacientes avaliáveis, com perfil de toxicidade favorável: síndrome de liberação de citocinas exclusivamente grau 1, de início e duração curtos, e ausência de neurotoxicidade, desfecho que contrasta favoravelmente com o descrito no CARTITUDE-1, embora o uso de tocilizumabe conforme protocolo institucional impeça atribuir causalidade à baixa gravidade. Além disso, quatro dos dez pacientes coletados ainda não haviam sido infundidos, o que dimensiona a fila. As limitações são o desenho retrospectivo, o centro único, a amostra pequena, o seguimento imaturo com ausência de eventos, que impede estimar sobrevida global, sobrevida livre de progressão e duração de resposta e o preenchimento heterogêneo de variáveis, motivo pelo qual os denominadores são reportados individualmente. Conclusão: O cilta-cel associou-se a respostas profundas e toxicidade manejável, com síndrome de liberação de citocinas apenas grau 1 e sem neurotoxicidade. A espera concentra-se antes da aférese, e não na manufatura, sendo o alvo prioritário para ampliar o acesso.
SN  - 2531-1379
SN  - 2531-1387
ER  -