ANÁLISE DO CONSUMO E CUSTOS COM AGENTES DE BYPASS E FATORES DA COAGULAÇÃO NO PERÍODO PRÉ E PÓS-EMICIZUMABE NO TRATAMENTO DE PESSOAS COM HEMOFILIA A: ESTUDO DE COORTE EM HEMOCENTROS BRASILEIROS (2020-2025)
- 1Universidade Federal de Minas Gerais (UFMG), Belo Horizonte, MG, Brasil
Abstract
Introdução: A hemofilia A (HA) é uma coagulopatia hereditária ligada ao cromossomo X, decorrente da deficiência do fator VIII (FVIII). O desenvolvimento de inibidores, presente em 20% a 30% dos casos graves, torna ineficaz a reposição de FVIII e exige agentes de bypass, de alto custo e eficácia limitada. O emicizumabe foi incorporado ao SUS em 2019 para pessoas com HA e inibidores refratárias à imunotolerância, com base no estudo HAVEN 1 (redução de 87% na taxa anualizada de sangramentos, TAS) e em análise econômica que o apontou como estratégia dominante, com projeção de economia de R$ 208 milhões em cinco anos. Evidências de mundo real sobre esse impacto no SUS ainda são escassas. Metodologia: Coorte multicêntricacom dados de mundo realde pessoas com HA em uso de emicizumabe acompanhadas em 15 hemocentros do SUS. Avaliaram-se o consumo de agentes de bypass e fatores da coagulação e os custos associados nos períodos pré-emicizumabe (12 meses anteriores ao início do tratamento) e pós-emicizumabe (12 meses após o início do tratamento), com seguimento mínimo de 12 meses. O consumo foi normalizado por peso corporal e tempo (UI/kg/ano) e os custos obtidos a partir dos bancos de preços do Ministério da Saúde, convertidos para dólares americanos. O estudo foi aprovado por Comitê de Ética em Pesquisa (CAAE 10664919.6.0000.5149). Resultados: Foram analisados 69 pacientes com dados disponíveis nos períodos pré e pós-emicizumabe. No início do tratamento, a mediana de idade foi de 10 anos (IIQ 4–19); 98,6% (n = 68) eram do sexo masculino, 46,4% (n = 32) pardos e 75,4% (n = 52) apresentavam HA grave. O peso médio foi de 46,6 kg (mediana 42 kg). Na inclusão, 84,1% apresentavam inibidor ativo do FVIII, 13,0% nunca desenvolveram inibidor clinicamente relevante e 76,8% haviam realizado imunotolerância; 68,1% estavam em profilaxia. Cerca de 65 pacientes possuíam dados para análise pareada de consumo. No período pré-emicizumabe o CCPa foi o agente mais frequentemente utilizado (43 pacientes), seguido pelo rFVIIa (26 pacientes) e pelo FVIIIr (29 pacientes). O perfil de consumo foi dominado pelo CCPa, com média de 4.468,51 UI/kg/ano, e o FVIIIr com 3.000,39 UI/kg/ano. No período pós-emicizumabe, observou-se a redução do CCPa, com 97,4% a menos do consumo do período anterior. Os custos associados aos agentes hemostáticos na fase pré-emicizumabe totalizaram US$ 1.476.271,42 por kg/ano, sendo o CCPa responsável pela maior parte da despesa (US$ 876.177,58/kg/ano). A implementação da profilaxia com emicizumabe resultou em um custo de US$ 10.392,13 por kg/ano, representando uma redução global de 99,2% em relação aos custos no período pré-emicizumabe. Discussão e conclusão: Nesta coorte brasileira de pessoas com HA predominantemente grave e com inibidores, acompanhadas em hemocentros vinculados ao SUS, o início do emicizumabe associou-se a redução do perfil de consumo e de custos dos agentes hemostáticos. O benefício econômico foi impulsionado sobretudo pela substituição dos agentes de bypass altamente consumidos no período pré-emicizumabe, confirmando a direção da economia projetada no modelo que embasou a incorporação pela Conitec em 2019. Os achados reforçam que evidências de mundo real sobre efetividade, consumo e custo são essenciais para qualificar e, quando necessário, recalibrar os modelos que orientam a incorporação de tecnologias no SUS, sendo o monitoramento longitudinal um caminho necessário para sustentar ou reavaliar tais decisões.
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AU - Bárbara Rodrigues Alvernaz SANTOS
AU - Cristiane De Paula REZENDE
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AU - Ricardo Mesquita CAMELO
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AB - Introdução: A hemofilia A (HA) é uma coagulopatia hereditária ligada ao cromossomo X, decorrente da deficiência do fator VIII (FVIII). O desenvolvimento de inibidores, presente em 20% a 30% dos casos graves, torna ineficaz a reposição de FVIII e exige agentes de bypass, de alto custo e eficácia limitada. O emicizumabe foi incorporado ao SUS em 2019 para pessoas com HA e inibidores refratárias à imunotolerância, com base no estudo HAVEN 1 (redução de 87% na taxa anualizada de sangramentos, TAS) e em análise econômica que o apontou como estratégia dominante, com projeção de economia de R$ 208 milhões em cinco anos. Evidências de mundo real sobre esse impacto no SUS ainda são escassas. Metodologia: Coorte multicêntricacom dados de mundo realde pessoas com HA em uso de emicizumabe acompanhadas em 15 hemocentros do SUS. Avaliaram-se o consumo de agentes de bypass e fatores da coagulação e os custos associados nos períodos pré-emicizumabe (12 meses anteriores ao início do tratamento) e pós-emicizumabe (12 meses após o início do tratamento), com seguimento mínimo de 12 meses. O consumo foi normalizado por peso corporal e tempo (UI/kg/ano) e os custos obtidos a partir dos bancos de preços do Ministério da Saúde, convertidos para dólares americanos. O estudo foi aprovado por Comitê de Ética em Pesquisa (CAAE 10664919.6.0000.5149). Resultados: Foram analisados 69 pacientes com dados disponíveis nos períodos pré e pós-emicizumabe. No início do tratamento, a mediana de idade foi de 10 anos (IIQ 4–19); 98,6% (n = 68) eram do sexo masculino, 46,4% (n = 32) pardos e 75,4% (n = 52) apresentavam HA grave. O peso médio foi de 46,6 kg (mediana 42 kg). Na inclusão, 84,1% apresentavam inibidor ativo do FVIII, 13,0% nunca desenvolveram inibidor clinicamente relevante e 76,8% haviam realizado imunotolerância; 68,1% estavam em profilaxia. Cerca de 65 pacientes possuíam dados para análise pareada de consumo. No período pré-emicizumabe o CCPa foi o agente mais frequentemente utilizado (43 pacientes), seguido pelo rFVIIa (26 pacientes) e pelo FVIIIr (29 pacientes). O perfil de consumo foi dominado pelo CCPa, com média de 4.468,51 UI/kg/ano, e o FVIIIr com 3.000,39 UI/kg/ano. No período pós-emicizumabe, observou-se a redução do CCPa, com 97,4% a menos do consumo do período anterior. Os custos associados aos agentes hemostáticos na fase pré-emicizumabe totalizaram US$ 1.476.271,42 por kg/ano, sendo o CCPa responsável pela maior parte da despesa (US$ 876.177,58/kg/ano). A implementação da profilaxia com emicizumabe resultou em um custo de US$ 10.392,13 por kg/ano, representando uma redução global de 99,2% em relação aos custos no período pré-emicizumabe. Discussão e conclusão: Nesta coorte brasileira de pessoas com HA predominantemente grave e com inibidores, acompanhadas em hemocentros vinculados ao SUS, o início do emicizumabe associou-se a redução do perfil de consumo e de custos dos agentes hemostáticos. O benefício econômico foi impulsionado sobretudo pela substituição dos agentes de bypass altamente consumidos no período pré-emicizumabe, confirmando a direção da economia projetada no modelo que embasou a incorporação pela Conitec em 2019. Os achados reforçam que evidências de mundo real sobre efetividade, consumo e custo são essenciais para qualificar e, quando necessário, recalibrar os modelos que orientam a incorporação de tecnologias no SUS, sendo o monitoramento longitudinal um caminho necessário para sustentar ou reavaliar tais decisões.
SN - 2531-1379
SN - 2531-1387
ER -