CARGA TERAPÊUTICA DA PROFILAXIA ENTRE PACIENTES COM HEMOFILIA B NO BRASIL: ANÁLISE INTERINA DE UM ESTUDO TRANSVERSAL
- 1HEMOS, São Paulo, SP, Brasil
- 2Sanofi, São Paulo, SP, Brasil
- 3IQVIA, São Paulo, SP, Brasil
Abstract
Introdução: O tratamento profilático é o padrão de cuidado para pacientes com hemofilia B, com papel fundamental na prevenção de sangramentos e complicações articulares. Entretanto, a frequência das infusões e demandas associadas podem representar um ônus significativo para pacientes e cuidadores, impactando a rotina diária e a qualidade de vida. Objetivo: Avaliar o impacto do tratamento profilático na rotina de pacientes brasileiros com hemofilia B. Material e métodos: Estudo observacional, transversal e descritivo, em andamento, conduzido por entrevistas telefônicas com pacientes com hemofilia B ou seus cuidadores, entre fevereiro e março de 2026. Por questionário validado, foram coletados dados sociodemográficos e informações sobre esquema profilático, adesão, percepções sobre o tratamento e acesso ao hemocentro. O estudo foi aprovado pelo Comitê de Ética em Pesquisa (CAAE: 93134725.0.0000.5071). Variáveis categóricas foram descritas em frequências absolutas e relativas. O impacto de aspectos do tratamento e do acesso ao hemocentro foi avaliado por escalas de 0 (nenhum impacto) a 10 (impacto extremo). As percepções sobre o tratamento foram avaliadas por escala Likert de cinco pontos, de 1 (não concordo de forma alguma) a 5 (concordo totalmente). Os resultados das escalas foram apresentados como mediana e amplitude interquartil (AIQ). Resultados: Esta análise interina incluiu 22 entrevistas referentes a pacientes com hemofilia B ou seus cuidadores; em 90,9% (n = 20), os próprios pacientes responderam. A maioria era do sexo masculino (95,5%; n = 21), tinha entre 30 e 47 anos (54,5%; n = 12) e pertencia às classes socioeconômicas D/E (77,3%; n = 17). A profilaxia era realizada predominantemente em domicílio (90,9%; n = 20). A frequência prescrita variou de uma a quatro aplicações semanais, predominando os esquemas de duas (40,9%; n = 9) e três aplicações (31,8%; n = 7). Quanto à adesão, 63,6% (n = 14) relataram utilizar todas as doses conforme prescrição médica, 13,6% (n = 3) relataram perda de doses em situações excepcionais e 22,7% (n = 5) relataram omissão ocasional de doses, apesar de manterem rotina estabelecida. Na escala de impacto, a quantidade de medicamento administrado (mediana: 6,0; AIQ: 2,0) e a frequência das aplicações profiláticas (mediana: 5,0; AIQ: 4,5) foram os aspectos com maior impacto na rotina. Na escala Likert, verificou-se concordância quanto à necessidade de planejamento prévio das atividades em função do tratamento (mediana: 4,0; AIQ: 2,0). Para as afirmações “Estou sempre preocupado com a próxima dose, isso é exaustivo” e “Às vezes sinto que minha vida gira em torno do tratamento”, as medianas foram 3,0 (AIQ: 2,25) e 3,0 (AIQ: 1,25), respectivamente. Os principais motivos relatados para a não adesão foram dificuldades na rotina diária, esquecimento e intercorrências ocasionais relacionadas ao tratamento. Conclusão: Os resultados desta análise interina indicam que, embora a maioria tenha relatado adesão integral ou falhas restritas a situações excepcionais, a profilaxia permaneceu associada a carga relevante na rotina diária, sobretudo pela quantidade de medicamento administrado, pela frequência das aplicações e pela necessidade de planejamento prévio. Esses achados demonstram que a adesão ao tratamento não elimina seu impacto cotidiano, reforçando a importância de estratégias terapêuticas que reduzam a carga do tratamento profilático de sangramentos em pacientes com hemofilia B e seus cuidadores no Brasil. Financiamento: Sanofi.
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AB - Introdução: O tratamento profilático é o padrão de cuidado para pacientes com hemofilia B, com papel fundamental na prevenção de sangramentos e complicações articulares. Entretanto, a frequência das infusões e demandas associadas podem representar um ônus significativo para pacientes e cuidadores, impactando a rotina diária e a qualidade de vida. Objetivo: Avaliar o impacto do tratamento profilático na rotina de pacientes brasileiros com hemofilia B. Material e métodos: Estudo observacional, transversal e descritivo, em andamento, conduzido por entrevistas telefônicas com pacientes com hemofilia B ou seus cuidadores, entre fevereiro e março de 2026. Por questionário validado, foram coletados dados sociodemográficos e informações sobre esquema profilático, adesão, percepções sobre o tratamento e acesso ao hemocentro. O estudo foi aprovado pelo Comitê de Ética em Pesquisa (CAAE: 93134725.0.0000.5071). Variáveis categóricas foram descritas em frequências absolutas e relativas. O impacto de aspectos do tratamento e do acesso ao hemocentro foi avaliado por escalas de 0 (nenhum impacto) a 10 (impacto extremo). As percepções sobre o tratamento foram avaliadas por escala Likert de cinco pontos, de 1 (não concordo de forma alguma) a 5 (concordo totalmente). Os resultados das escalas foram apresentados como mediana e amplitude interquartil (AIQ). Resultados: Esta análise interina incluiu 22 entrevistas referentes a pacientes com hemofilia B ou seus cuidadores; em 90,9% (n = 20), os próprios pacientes responderam. A maioria era do sexo masculino (95,5%; n = 21), tinha entre 30 e 47 anos (54,5%; n = 12) e pertencia às classes socioeconômicas D/E (77,3%; n = 17). A profilaxia era realizada predominantemente em domicílio (90,9%; n = 20). A frequência prescrita variou de uma a quatro aplicações semanais, predominando os esquemas de duas (40,9%; n = 9) e três aplicações (31,8%; n = 7). Quanto à adesão, 63,6% (n = 14) relataram utilizar todas as doses conforme prescrição médica, 13,6% (n = 3) relataram perda de doses em situações excepcionais e 22,7% (n = 5) relataram omissão ocasional de doses, apesar de manterem rotina estabelecida. Na escala de impacto, a quantidade de medicamento administrado (mediana: 6,0; AIQ: 2,0) e a frequência das aplicações profiláticas (mediana: 5,0; AIQ: 4,5) foram os aspectos com maior impacto na rotina. Na escala Likert, verificou-se concordância quanto à necessidade de planejamento prévio das atividades em função do tratamento (mediana: 4,0; AIQ: 2,0). Para as afirmações “Estou sempre preocupado com a próxima dose, isso é exaustivo” e “Às vezes sinto que minha vida gira em torno do tratamento”, as medianas foram 3,0 (AIQ: 2,25) e 3,0 (AIQ: 1,25), respectivamente. Os principais motivos relatados para a não adesão foram dificuldades na rotina diária, esquecimento e intercorrências ocasionais relacionadas ao tratamento. Conclusão: Os resultados desta análise interina indicam que, embora a maioria tenha relatado adesão integral ou falhas restritas a situações excepcionais, a profilaxia permaneceu associada a carga relevante na rotina diária, sobretudo pela quantidade de medicamento administrado, pela frequência das aplicações e pela necessidade de planejamento prévio. Esses achados demonstram que a adesão ao tratamento não elimina seu impacto cotidiano, reforçando a importância de estratégias terapêuticas que reduzam a carga do tratamento profilático de sangramentos em pacientes com hemofilia B e seus cuidadores no Brasil. Financiamento: Sanofi.
SN - 2531-1379
SN - 2531-1387
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