MPACTO DA HEMOFILIA A NA FAMÍLIA ANTES E DEPOIS DO INÍCIO DE PROFILAXIA COM EMICIZUMABE: AVALIAÇÃO PELO HEMOPHILIA FAMILY IMPACT TOOL (H-FIT) EM UM AMBULATÓRIO DE DOENÇAS HEMORRÁGICAS
- 1Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos (HEMOES), Vitória, ES, Brasil
- 2Escola Superior de Ciências da Santa Casa de Misericórdia de Vitória (EMESCAM), Vitória, ES, Brasil
Abstract
A hemofilia impõe carga significativa não apenas a pessoa com hemofilia (PCH), mas a família/cuidadores, especialmente em crianças pequenas, nas quais o impacto familiar substitui a própria medida de qualidade de vida. O H-FIT é um instrumento específico para hemofilia, desenvolvido para capturar essa carga. A introdução de terapias com menor carga de administração, como o emicizumabe, tem sido associada à melhora de desfechos relatados por cuidadores em outros instrumentos. Avaliar o impacto familiar da hemofilia, por meio do H-FIT, em cuidadores de PCH pediátricos de um ambulatório especializado, comparando os escores antes e depois do início da profilaxia com emicizumabe. Estudo observacional, longitudinal, com aplicação do questionário H-FIT (25 itens, versão 1.1, escala Likert de 5 pontos) a cuidadores de PCH acompanhados em ambulatório no serviço. Foram comparados os escores obtidos nos dois momentos de avaliação, considerando-se como desfecho principal a variação do impacto familiar após três meses do tratamento. O escore total foi calculado em escala 0-100 (100 = menor impacto). Foram identificados 15 participantes, sendo um deles descontinuado pelo atraso da aquisição por demanda judicial. Dos 14 pacientes incluídos, 10 (71,4%) tinham HA grave e 4 (28,6%) HA moderada. Três (21,4%) apresentavam inibidor e 11 (78,6%) não. A mediana de idade foi de 4 anos (1,0-11 anos). Doze participantes fizeram a avaliação antes e depois do início do emicizumabe e 2 foram excluídos por terem feito somente a inicial. O escore médio aumentou de 63,3 (DP 20,0) para 69,5 (DP 21,9) após o início da profilaxia (diferença média +6,2 pontos; Wilcoxon p = 0,042). Dez dos doze participantes (83%) apresentaram melhora no escore; um apresentou piora expressiva, embora a criança já tenha iniciado a profilaxia direto com o emicizumabe. Por se tratar de uma criança de 1 ano de idade e um caso “de novo”, a alteração do escore pode refletir desafios da hemofilia identificado nesta faixa etária; um não apresentou mudança no escore. A consistência interna do instrumento na amostra foi elevada (alfa de Cronbach = 0,93). O escore médio antes da terapia foi numericamente inferior ao valor de referência comparado ao da literatura (70,53; DP 14,58; n = 34), sem diferença estatisticamente significativa (p = 0,23). Os maiores ganhos numéricos foram na confiança para administrar o tratamento (+25,00) e na preocupação de a criança não relatar sintomas (+20,83), mas nenhum item permaneceu significativo após ajuste. Os resultados sugerem redução do impacto familiar da hemofilia após o início de emicizumabe, na mesma direção observada em estudos internacionais com instrumentos correlatos de carga do cuidador. Observou-se aumento do H-FIT após o início do emicizumabe, resultado compatível com redução do impacto familiar no grupo analisado. O achado é consistente com a hipótese de que terapias de menor carga de administração e maior eficácia aliviam o impacto familiar, contudo, o tamanho da amostra e o desenho do estudo não permite inferência causal definitiva. O caso de piora isolada reforça a necessidade de avaliação individualizada, já que fatores familiares e clínicos não capturados pelo instrumento podem influenciar o resultado. São necessários estudos com maior amostragem e validação transcultural formal do H-FIT em português para consolidar seu uso como desfecho relatado pela família no Brasil.
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AB - A hemofilia impõe carga significativa não apenas a pessoa com hemofilia (PCH), mas a família/cuidadores, especialmente em crianças pequenas, nas quais o impacto familiar substitui a própria medida de qualidade de vida. O H-FIT é um instrumento específico para hemofilia, desenvolvido para capturar essa carga. A introdução de terapias com menor carga de administração, como o emicizumabe, tem sido associada à melhora de desfechos relatados por cuidadores em outros instrumentos. Avaliar o impacto familiar da hemofilia, por meio do H-FIT, em cuidadores de PCH pediátricos de um ambulatório especializado, comparando os escores antes e depois do início da profilaxia com emicizumabe. Estudo observacional, longitudinal, com aplicação do questionário H-FIT (25 itens, versão 1.1, escala Likert de 5 pontos) a cuidadores de PCH acompanhados em ambulatório no serviço. Foram comparados os escores obtidos nos dois momentos de avaliação, considerando-se como desfecho principal a variação do impacto familiar após três meses do tratamento. O escore total foi calculado em escala 0-100 (100 = menor impacto). Foram identificados 15 participantes, sendo um deles descontinuado pelo atraso da aquisição por demanda judicial. Dos 14 pacientes incluídos, 10 (71,4%) tinham HA grave e 4 (28,6%) HA moderada. Três (21,4%) apresentavam inibidor e 11 (78,6%) não. A mediana de idade foi de 4 anos (1,0-11 anos). Doze participantes fizeram a avaliação antes e depois do início do emicizumabe e 2 foram excluídos por terem feito somente a inicial. O escore médio aumentou de 63,3 (DP 20,0) para 69,5 (DP 21,9) após o início da profilaxia (diferença média +6,2 pontos; Wilcoxon p = 0,042). Dez dos doze participantes (83%) apresentaram melhora no escore; um apresentou piora expressiva, embora a criança já tenha iniciado a profilaxia direto com o emicizumabe. Por se tratar de uma criança de 1 ano de idade e um caso “de novo”, a alteração do escore pode refletir desafios da hemofilia identificado nesta faixa etária; um não apresentou mudança no escore. A consistência interna do instrumento na amostra foi elevada (alfa de Cronbach = 0,93). O escore médio antes da terapia foi numericamente inferior ao valor de referência comparado ao da literatura (70,53; DP 14,58; n = 34), sem diferença estatisticamente significativa (p = 0,23). Os maiores ganhos numéricos foram na confiança para administrar o tratamento (+25,00) e na preocupação de a criança não relatar sintomas (+20,83), mas nenhum item permaneceu significativo após ajuste. Os resultados sugerem redução do impacto familiar da hemofilia após o início de emicizumabe, na mesma direção observada em estudos internacionais com instrumentos correlatos de carga do cuidador. Observou-se aumento do H-FIT após o início do emicizumabe, resultado compatível com redução do impacto familiar no grupo analisado. O achado é consistente com a hipótese de que terapias de menor carga de administração e maior eficácia aliviam o impacto familiar, contudo, o tamanho da amostra e o desenho do estudo não permite inferência causal definitiva. O caso de piora isolada reforça a necessidade de avaliação individualizada, já que fatores familiares e clínicos não capturados pelo instrumento podem influenciar o resultado. São necessários estudos com maior amostragem e validação transcultural formal do H-FIT em português para consolidar seu uso como desfecho relatado pela família no Brasil.
SN - 2531-1379
SN - 2531-1387
ER -