REMISSÃO SUSTENTADA NA TROMBOCITOPENIA IMUNE APÓS DESCONTINUAÇÃO DO ELTROMBOPAG: REVISÃO DE ESCOPO

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  author = {Miguel Marques MANTOVANI and Felipe Machado NONINO and Vitor Moreti MALVEZZI and Leonardo Mizoguti BERNARDO and Luiz Miguel Da Silva ALVES and Lorenzo Mello DE CARVALHO and Victor Hugo Dinardi MOREIRA and Diego Mattos LOBERT and Matheus Esteves PELICER and Lígia NIÉRO-MELO},
  journal = {Hematology, Transfusion and Cell Therapy},
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  month = oct,
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TY  - JOUR
TI  - REMISSÃO SUSTENTADA NA TROMBOCITOPENIA IMUNE APÓS DESCONTINUAÇÃO DO ELTROMBOPAG: REVISÃO DE ESCOPO
AU  - Miguel Marques MANTOVANI
AU  - Felipe Machado NONINO
AU  - Vitor Moreti MALVEZZI
AU  - Leonardo Mizoguti BERNARDO
AU  - Luiz Miguel Da Silva ALVES
AU  - Lorenzo Mello DE CARVALHO
AU  - Victor Hugo Dinardi MOREIRA
AU  - Diego Mattos LOBERT
AU  - Matheus Esteves PELICER
AU  - Lígia NIÉRO-MELO
PY  - 2026
DA  - 2026/10/23
JO  - Hematology, Transfusion and Cell Therapy
DO  - 10.1016/j.htct.2026.108065
UR  - https://doi.org/10.1016/j.htct.2026.108065
AB  - Introdução: A trombocitopenia imune (PTI) é uma doença autoimune com destruição acelerada e baixa produção de plaquetas, gerando risco de sangramento. Devido à alta taxa de recaída e de dependência com corticosteroides no tratamento inicial, terapias subsequentes como os agonistas do receptor de trombopoetina (TPO-RAs), especialmente o eltrombopag, destacam-se pela eficácia em elevar plaquetas e reduzir eventos hemorrágicos. Evidências recentes indicam que alguns pacientes mantêm a resposta clínica após a suspensão do tratamento — a resposta sustentada fora do tratamento (SRoT) —, sugerindo que o eltrombopag possui efeitos imunomoduladores além de estimular a plaquetogênese. Objetivo: Mapear e sintetizar as evidências disponíveis sobre a descontinuação do eltrombopag em pacientes com PTI, com foco nas taxas de remissão sustentada, protocolos de desmame, fatores preditivos de sucesso e segurança do processo. Métodos: Revisão de escopo da literatura baseada em estudos clínicos prospectivos, retrospectivos, ensaios de fase II, estudos multicêntricos e revisões especializadas publicados sobre o uso de eltrombopag em PTI. Foram analisadas evidências referentes à resposta sustentada após retirada do medicamento, características dos pacientes que alcançaram remissão, estratégias de desmame e desfechos após recaída. Resultados: Os estudos demonstram que o eltrombopag produz resposta plaquetária inicial em aproximadamente 70–95% dos pacientes, com manutenção da resposta durante o tratamento em parcela significativa dos casos. Entretanto, o principal achado emergente é a possibilidade de suspensão bem-sucedida da terapia. O estudo TAPER mostrou que cerca de 30% dos pacientes alcançaram SRoT após desmame programado, enquanto estudos prospectivos multicêntricos relataram taxas superiores a 50% em populações selecionadas. Em séries observacionais e estudos pediátricos, a frequência de remissão sustentada variou amplamente, refletindo diferenças metodológicas, critérios de inclusão e protocolos de retirada. Entre os fatores associados ao sucesso destacam-se resposta completa prévia, estabilidade plaquetária prolongada, maior tempo de tratamento e desmame gradual. Evidências translacionais sugerem participação de mecanismos imunológicos, como alterações linfocitárias e de citocinas, relacionados à restauração da tolerância imune. Embora ocorram recaídas, a reintrodução do eltrombopag ou outros TPO-RAs geralmente restabelece a resposta hematológica rapidamente, com baixas taxas de eventos hemorrágicos graves. Discussão: A remissão sustentada sem tratamento contínuo altera o paradigma terapêutico da PTI, sugerindo um potencial modificador de doença para os TPO-RAs, antes vistos apenas como manutenção. Contudo, persistem lacunas sobre o momento ideal para o desmame, critérios de elegibilidade, velocidade de redução da dose e biomarcadores preditivos. A heterogeneidade dos estudos limita comparações diretas e diretrizes universais. Conclusão: A literatura indica que descontinuar o eltrombopag de forma segura é viável em pacientes selecionados com PTI, proporcionando remissão sustentada significativa. Identificar fatores preditivos e padronizar protocolos de desmame são focos para estudos futuros. Consolidar tais evidências ajudará a otimizar o tratamento, reduzir custos, mitigar a exposição prolongada ao fármaco e atualizar as diretrizes clínicas.
SN  - 2531-1379
SN  - 2531-1387
ER  -