PERFIL CLÍNICO, IMUNOFENOTÍPICO E DESFECHOS TERAPÊUTICOS EM PACIENTES PEDIÁTRICOS COM LEUCEMIA LINFOBLÁSTICA AGUDA DE LINHAGEM T: EXPERIÊNCIA DE UM CENTRO DE REFERÊNCIA
- 1Hospital Santa Marcelina, São Paulo, SP, Brasil
Abstract
Introdução: A leucemia linfoblástica aguda de linhagem T (LLA-T) corresponde a aproximadamente 10–15% das leucemias linfoblásticas agudas pediátricas e apresenta maior agressividade biológica e risco de recaída quando comparada à LLA de linhagem B. Dados nacionais de mundo real sobre fatores prognósticos e desfechos ainda são limitados. Objetivos: Analisar características clínicas, imunofenotípicas, moleculares e desfechos terapêuticos de pacientes pediátricos com LLA-T tratados em um centro de referência brasileiro entre 2007 e 2024. Métodos: Estudo retrospectivo observacional incluindo 71 pacientes pediátricos com diagnóstico de LLA-T tratados na Casa de Saúde Santa Marcelina entre 2007 e 2024. Foram avaliadas variáveis clínico-laboratoriais, estratificação de risco, resposta terapêutica, recaída, sobrevida global (SG) e sobrevida livre de eventos (SLE). A análise de sobrevida foi realizada pelo método de Kaplan-Meier com comparação entre grupos pelo teste log-rank. Resultados: Houve predomínio do sexo masculino (73,2%) e maior frequência diagnóstica entre 10–14 anos (45,1%). Massa mediastinal esteve presente em 46,5% dos casos e acometimento de sistema nervoso central em 11,3%. Alto risco foi identificado em 54,9% dos pacientes. A positividade de doença residual medular no D33 associou-se significativamente à pior SG (p=0,041), com sobrevida em 60 meses de 77,3% nos pacientes negativos versus 40,0% nos positivos. A SG estimada foi de 77,5% em 12 meses e 56,1% em 60 meses, enquanto a SLE foi de 73,2% e 53,1%, respectivamente. A recaída ocorreu em 21,1% dos casos e representou o principal fator associado à mortalidade, especialmente quando combinando acometimento de medula óssea e sistema nervoso central. Não houve associação significativa entre sobrevida e idade, leucocitose inicial, massa mediastinal ou fenótipo ETP. Discussão: Os achados desta coorte de 17 anos confirmam o perfil epidemiológico esperado da LLAT pediátrica, com predomínio masculino e maior incidência em adolescentes. Variáveis clínicas tradicionais não se associaram aos desfechos, refletindo a crescente centralidade da resposta precoce como marcador prognóstico. A positividade da medula óssea no D33 destacou-se como principal fator adverso, em concordância com evidências que posicionam a doença residual mínima como eixo da estratificação de risco. A recaída, sobretudo com acometimento combinado de medula óssea e SNC, manteve-se como determinante de maior mortalidade. A melhora da sobrevida ao longo dos períodos sugere impacto positivo da evolução terapêutica e da incorporação gradual de ferramentas moleculares. Apesar das limitações do desenho retrospectivo e da disponibilidade parcial de exames, os resultados oferecem visão consistente da LLAT em contexto brasileiro. Conclusão: Na LLA-T pediátrica, a resposta medular precoce e a ocorrência de recaída configuraram-se como os principais determinantes prognósticos. Os achados reforçam a importância da estratificação terapêutica adequada e do monitoramento da doença residual mínima como pilares da condução contemporânea da doença em cenários de vida real.
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AU - Carla Hineida Da Silva ANDRADE
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PY - 2026
DA - 2026/10/23
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AB - Introdução: A leucemia linfoblástica aguda de linhagem T (LLA-T) corresponde a aproximadamente 10–15% das leucemias linfoblásticas agudas pediátricas e apresenta maior agressividade biológica e risco de recaída quando comparada à LLA de linhagem B. Dados nacionais de mundo real sobre fatores prognósticos e desfechos ainda são limitados. Objetivos: Analisar características clínicas, imunofenotípicas, moleculares e desfechos terapêuticos de pacientes pediátricos com LLA-T tratados em um centro de referência brasileiro entre 2007 e 2024. Métodos: Estudo retrospectivo observacional incluindo 71 pacientes pediátricos com diagnóstico de LLA-T tratados na Casa de Saúde Santa Marcelina entre 2007 e 2024. Foram avaliadas variáveis clínico-laboratoriais, estratificação de risco, resposta terapêutica, recaída, sobrevida global (SG) e sobrevida livre de eventos (SLE). A análise de sobrevida foi realizada pelo método de Kaplan-Meier com comparação entre grupos pelo teste log-rank. Resultados: Houve predomínio do sexo masculino (73,2%) e maior frequência diagnóstica entre 10–14 anos (45,1%). Massa mediastinal esteve presente em 46,5% dos casos e acometimento de sistema nervoso central em 11,3%. Alto risco foi identificado em 54,9% dos pacientes. A positividade de doença residual medular no D33 associou-se significativamente à pior SG (p=0,041), com sobrevida em 60 meses de 77,3% nos pacientes negativos versus 40,0% nos positivos. A SG estimada foi de 77,5% em 12 meses e 56,1% em 60 meses, enquanto a SLE foi de 73,2% e 53,1%, respectivamente. A recaída ocorreu em 21,1% dos casos e representou o principal fator associado à mortalidade, especialmente quando combinando acometimento de medula óssea e sistema nervoso central. Não houve associação significativa entre sobrevida e idade, leucocitose inicial, massa mediastinal ou fenótipo ETP. Discussão: Os achados desta coorte de 17 anos confirmam o perfil epidemiológico esperado da LLAT pediátrica, com predomínio masculino e maior incidência em adolescentes. Variáveis clínicas tradicionais não se associaram aos desfechos, refletindo a crescente centralidade da resposta precoce como marcador prognóstico. A positividade da medula óssea no D33 destacou-se como principal fator adverso, em concordância com evidências que posicionam a doença residual mínima como eixo da estratificação de risco. A recaída, sobretudo com acometimento combinado de medula óssea e SNC, manteve-se como determinante de maior mortalidade. A melhora da sobrevida ao longo dos períodos sugere impacto positivo da evolução terapêutica e da incorporação gradual de ferramentas moleculares. Apesar das limitações do desenho retrospectivo e da disponibilidade parcial de exames, os resultados oferecem visão consistente da LLAT em contexto brasileiro. Conclusão: Na LLA-T pediátrica, a resposta medular precoce e a ocorrência de recaída configuraram-se como os principais determinantes prognósticos. Os achados reforçam a importância da estratificação terapêutica adequada e do monitoramento da doença residual mínima como pilares da condução contemporânea da doença em cenários de vida real.
SN - 2531-1379
SN - 2531-1387
ER -