AVALIAÇÃO DE RESPOSTA NO ACRÉSCIMO DO ELTROMBOPAG PARA TRATAMENTO IMUNOSSUPRESSOR DA APLASIA DE MEDULA
- 1Universidade Federal de Minas Gerais (UFMG), Belo Horizonte, MG, Brasil
Abstract
Objetivo: Avaliar a resposta hematológica em pacientes com anemia aplásica (AA) diagnosticados e tratados com imunossupressão (ISS) no serviço de hematologia do Hospital das Clínicas da UFMG, entre julho de 2023 e julho de 2026. Materiais e Métodos: Análise observacional retrospectiva de pacientes submetidos à ISS utilizando ciclosporina (CsA; nível sérico-alvo: 200–250 ng/mL) por cerca de 24 meses e eltrombopague (EPAG), associados ou não à globulina antitimócito (ATG) de coelho. A eficácia foi avaliada pela resposta hematológica (independência transfusional e perda dos critérios de gravidade de Camitta) nos seis primeiros meses pós-ISS. Eventos adversos foram avaliados pelo CTCAE v5.0. Resultados: Foram admitidos 19 pacientes no período. Quatro pacientes com AA muito grave evoluíram para óbito precocemente por infecção, sem possibilidade de avaliação de resposta, sendo excluídos da análise de eficácia. Dos 15 pacientes analisados, 11 receberam o esquema triplo (CsA + EPAG + ATG; 9 graves e 2 muito graves; média de idade: 37 anos; 7 com clone HPN). Nesse grupo, a taxa de resposta foi de 90% (10/11) e a mediana de tempo até a resposta foi de 63 dias. As taxas de toxicidade (graus II e III) foram de 54% (renal) e 63% (hepática). Quatro pacientes receberam o esquema duplo (CsA + EPAG; 2 graves, 1 muito grave e 1 não grave; média de idade: 52 anos; 1 com clone HPN). A taxa de resposta foi de 75% (3/4), com mediana de tempo de resposta de 237 dias. A toxicidade renal (graus II e III) foi de 50%, não sendo identificada hepatotoxicidade neste grupo. Discussão: A AA é uma doença rara e potencialmente fatal. O tratamento no Sistema Único de Saúde (SUS) é desafiador devido à ausência de um fluxo nacional estabelecido para regulação de casos benignos de alta complexidade e ao alto custo da ATG (disponível no Brasil apenas a derivada de coelho). A Sobrevida Global (SG) do período foi de 80%. Nos pacientes tratados com a terapia tripla, a taxa de resposta de 90% mostrou-se superior aos 63% obtidos com ATG de cavalo no estudo RACE (2022), guardadas as diferenças metodológicas (estudo prospectivo ou tamanho amostral expressivamente maior), e assemelhou-se aos dados do estudo retrospectivo chinês de vida real (Yuanyuan Jin et al., 2022; SG de 82% com esquema triplo com ATG de coelho). No grupo de duas drogas (pacientes mais idosos ou não graves), a taxa de resposta foi de 75%, superior aos 43% do estudo SOAR (2024), ressalvando-se o reduzido tamanho amostral. Em comparação com o histórico institucional (2015–2019; resposta global de 50% em 6 meses), a adição do EPAG demonstrou ganho expressivo de eficácia. Conclusão: A sobrevida global no período foi de 80%, sendo todos os óbitos decorrentes de infecções oportunistas precoces em pacientes com AA muito grave. Nos pacientes avaliáveis, a adição do EPAG ao protocolo institucional aumentou a taxa de resposta em 40 pontos percentuais quando associado à CsA e ATG, apresentando eventos adversos manejáveis por ajuste de dose.
Related
- MASTOCITOSE SISTÊMICA AVANÇADA COM RESPOSTA TERAPÊUTICA AO USO DE MIDOSTAURINA: RELATO DE CASO
- RESPOSTA À TERAPIA IMUNOSSUPRESSORA EM PACIENTE COM HIPOPLASIA MEDULAR AUTOIMUNE: RELATO DE CASO
- QUALIDADE DE VIDA E REPERCUSSÕES PSICOLÓGICAS APÓS TRATAMENTO COM IPTACOPAN EM PACIENTE COM HEMOGLOBINÚRIA PAROXÍSTICA NOTURNA: RELATO DE CASO
- CARACTERIZAÇÃO DE GRANULÓCITOS DE BAIXA DENSIDADE EM PACIENTES COM HEMOGLOBINÚRIA PAROXÍSTICA NOTURNA VIRGENS DE TRATAMENTO
- NEURODIVERSIDADE NO TRATAMENTO DE DOENÇAS ONCOLÓGICAS EM PEDIATRIA NO CONTEXTO HOSPITALAR
BibTeX
@article{santos2026avaliação,
title = {{AVALIAÇÃO DE RESPOSTA NO ACRÉSCIMO DO ELTROMBOPAG PARA TRATAMENTO IMUNOSSUPRESSOR DA APLASIA DE MEDULA}},
author = {Gabriel Almeida SANTOS and Lucas Barreto VINHAL and Henrique Loiola DUARTE and Laila Fernandes da CUNHA and Laila Mameri PIRES and Paloma Cristina Silva PONTES and Tayná Alves dos SANTOS and Samila Araújo SANTANA},
journal = {Hematology, Transfusion and Cell Therapy},
year = {2026},
month = oct,
doi = {10.1016/j.htct.2026.106552},
url = {https://doi.org/10.1016/j.htct.2026.106552},
note = {CC BY},
}
RIS
TY - JOUR
TI - AVALIAÇÃO DE RESPOSTA NO ACRÉSCIMO DO ELTROMBOPAG PARA TRATAMENTO IMUNOSSUPRESSOR DA APLASIA DE MEDULA
AU - Gabriel Almeida SANTOS
AU - Lucas Barreto VINHAL
AU - Henrique Loiola DUARTE
AU - Laila Fernandes da CUNHA
AU - Laila Mameri PIRES
AU - Paloma Cristina Silva PONTES
AU - Tayná Alves dos SANTOS
AU - Samila Araújo SANTANA
PY - 2026
DA - 2026/10/23
JO - Hematology, Transfusion and Cell Therapy
DO - 10.1016/j.htct.2026.106552
UR - https://doi.org/10.1016/j.htct.2026.106552
AB - Objetivo: Avaliar a resposta hematológica em pacientes com anemia aplásica (AA) diagnosticados e tratados com imunossupressão (ISS) no serviço de hematologia do Hospital das Clínicas da UFMG, entre julho de 2023 e julho de 2026. Materiais e Métodos: Análise observacional retrospectiva de pacientes submetidos à ISS utilizando ciclosporina (CsA; nível sérico-alvo: 200–250 ng/mL) por cerca de 24 meses e eltrombopague (EPAG), associados ou não à globulina antitimócito (ATG) de coelho. A eficácia foi avaliada pela resposta hematológica (independência transfusional e perda dos critérios de gravidade de Camitta) nos seis primeiros meses pós-ISS. Eventos adversos foram avaliados pelo CTCAE v5.0. Resultados: Foram admitidos 19 pacientes no período. Quatro pacientes com AA muito grave evoluíram para óbito precocemente por infecção, sem possibilidade de avaliação de resposta, sendo excluídos da análise de eficácia. Dos 15 pacientes analisados, 11 receberam o esquema triplo (CsA + EPAG + ATG; 9 graves e 2 muito graves; média de idade: 37 anos; 7 com clone HPN). Nesse grupo, a taxa de resposta foi de 90% (10/11) e a mediana de tempo até a resposta foi de 63 dias. As taxas de toxicidade (graus II e III) foram de 54% (renal) e 63% (hepática). Quatro pacientes receberam o esquema duplo (CsA + EPAG; 2 graves, 1 muito grave e 1 não grave; média de idade: 52 anos; 1 com clone HPN). A taxa de resposta foi de 75% (3/4), com mediana de tempo de resposta de 237 dias. A toxicidade renal (graus II e III) foi de 50%, não sendo identificada hepatotoxicidade neste grupo. Discussão: A AA é uma doença rara e potencialmente fatal. O tratamento no Sistema Único de Saúde (SUS) é desafiador devido à ausência de um fluxo nacional estabelecido para regulação de casos benignos de alta complexidade e ao alto custo da ATG (disponível no Brasil apenas a derivada de coelho). A Sobrevida Global (SG) do período foi de 80%. Nos pacientes tratados com a terapia tripla, a taxa de resposta de 90% mostrou-se superior aos 63% obtidos com ATG de cavalo no estudo RACE (2022), guardadas as diferenças metodológicas (estudo prospectivo ou tamanho amostral expressivamente maior), e assemelhou-se aos dados do estudo retrospectivo chinês de vida real (Yuanyuan Jin et al., 2022; SG de 82% com esquema triplo com ATG de coelho). No grupo de duas drogas (pacientes mais idosos ou não graves), a taxa de resposta foi de 75%, superior aos 43% do estudo SOAR (2024), ressalvando-se o reduzido tamanho amostral. Em comparação com o histórico institucional (2015–2019; resposta global de 50% em 6 meses), a adição do EPAG demonstrou ganho expressivo de eficácia. Conclusão: A sobrevida global no período foi de 80%, sendo todos os óbitos decorrentes de infecções oportunistas precoces em pacientes com AA muito grave. Nos pacientes avaliáveis, a adição do EPAG ao protocolo institucional aumentou a taxa de resposta em 40 pontos percentuais quando associado à CsA e ATG, apresentando eventos adversos manejáveis por ajuste de dose.
SN - 2531-1379
SN - 2531-1387
ER -